Skip to main content
Vai all'homepage della Commissione europea (si apre in una nuova finestra)
italiano italiano
CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
CORDIS
CORDIS Web 30th anniversary CORDIS Web 30th anniversary

Pre-clinical validation of a novel gene therapy for a rare disease in non-human primates: Integrative approach to the CMC scale-up process validation of a gene therapy product for Friedreich Ataxia

Descrizione del progetto

Trasformare la lotta contro l’atassia di Friedreich

L’atassia di Friedreich (AF), che colpisce adolescenti e giovani adulti, è una malattia neurodegenerativa ereditaria dalle conseguenze devastanti per la quale attualmente non esistono trattamenti in grado di garantire efficacia. In questo contesto, il progetto FRATAXAV, finanziato dall’UE, sta approfondendo BTX-101, il candidato principale per contrastare questa patologia, un prodotto straordinario che ha dimostrato la capacità di ripristinare le funzioni neurologiche e cardiache in modelli murini affetti da AF. Proponendosi di rimodellare il trattamento di questa rara malattia, il progetto è destinato a portare speranza e guarigione a coloro che ne sono colpiti.

Obiettivo

Founded in 2018, Biointaxis is an academic spin-off company established by a team of researchers lead by a woman Scientist from the Research Institute Germans Trias i Pujol (IGTP) benefiting from extensive know-how in the identification of genes, biomarkers and translational mechanisms underlying neurodegenerative disorders. Our leading candidate, BTX-101, is currently the best-in-class product for the treatment of Friedreich’s Ataxia (FRDA), a rare devastating inherited, progressive, neurodegenerative disease typically affecting teenagers and young adults for whom there are no treatments. Our product proves treatment efficacy being able to re-establish the neurological and cardiac functions in two FRDA mice models. The product is patented (WO2019076973A1) becoming the first preclinical product ever to show life-long disease modifying activity both for neurological and cardiac symptoms in FRDA. Biointaxis has a unique know-how, based on years of fundamental research which has resulted in strong collaborations from important research centers including the Research Institute Germans Trias i Pujol (IGTP) affiliated to the Universitat Autònoma de Barcelona, top University in Spain; reference public Hospitals (University Hospital Germans Trias i Pujol in Badalona, The Virgen del Rocío University Hospital in Seville, Valdecilla University Hospital in Cantabria); public administration (Biocat - la Fundació BioRegió de Catalunya) and foundations (La Caixa, Federación de Ataxias de España, EuroAtaxia, STOP_Friedreich Ataxia), etc. BTX-101 has already been capable of attracting investment to Biointaxis with a €1M seed round in 2022. After sound pre-clinical and clinical validation completed in the next three years, BTX-101 will become also capable of attracting more interest from pharma customers for further validation and commercialization. Ultimately, Biointaxis aims to change the paradigm in Friedreich's ataxia and to defeat rare diseases to restore patient's health.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

È necessario effettuare l’accesso o registrarsi per utilizzare questa funzione

Coordinatore

BIOINTAXIS SL
Contributo netto dell'UE
€ 75 000,00
Indirizzo
CARRETERA DE CAN RUTI CAMI DE LES ESCOLES S/N
08916 Badalona
Spagna

Mostra sulla mappa

PMI

L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.

Regione
Este Cataluña Barcelona
Tipo di attività
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Collegamenti
Costo totale
Nessun dato