Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski polski
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Pre-clinical validation of a novel gene therapy for a rare disease in non-human primates: Integrative approach to the CMC scale-up process validation of a gene therapy product for Friedreich Ataxia

Opis projektu

Przełom w walce z ataksją Friedreicha

Ataksja Friedreicha to dziedziczne schorzenie neurodegeneracyjne, które dotyka osoby w wieku nastoletnim i młodych dorosłych, niosąc za sobą poważne skutki. Co więcej, obecnie nie są dostępne żadne skuteczne metody leczenia. Zespół finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu FRATAXAV zamierza skupić się na BTX-101 – nowatorskiej kandydującej substancji leczniczej, która w badaniach mysiego modelu ataksji Friedreicha skutecznie przywracała funkcje neurologiczne oraz serca. Zespół ma nadzieję, że dzięki przeprowadzonym badaniom uda się dokonać przełomu w leczeniu tej choroby i przynieść ulgę pacjentom cierpiącym na to rzadkie schorzenie.

Cel

Founded in 2018, Biointaxis is an academic spin-off company established by a team of researchers lead by a woman Scientist from the Research Institute Germans Trias i Pujol (IGTP) benefiting from extensive know-how in the identification of genes, biomarkers and translational mechanisms underlying neurodegenerative disorders. Our leading candidate, BTX-101, is currently the best-in-class product for the treatment of Friedreich’s Ataxia (FRDA), a rare devastating inherited, progressive, neurodegenerative disease typically affecting teenagers and young adults for whom there are no treatments. Our product proves treatment efficacy being able to re-establish the neurological and cardiac functions in two FRDA mice models. The product is patented (WO2019076973A1) becoming the first preclinical product ever to show life-long disease modifying activity both for neurological and cardiac symptoms in FRDA. Biointaxis has a unique know-how, based on years of fundamental research which has resulted in strong collaborations from important research centers including the Research Institute Germans Trias i Pujol (IGTP) affiliated to the Universitat Autònoma de Barcelona, top University in Spain; reference public Hospitals (University Hospital Germans Trias i Pujol in Badalona, The Virgen del Rocío University Hospital in Seville, Valdecilla University Hospital in Cantabria); public administration (Biocat - la Fundació BioRegió de Catalunya) and foundations (La Caixa, Federación de Ataxias de España, EuroAtaxia, STOP_Friedreich Ataxia), etc. BTX-101 has already been capable of attracting investment to Biointaxis with a €1M seed round in 2022. After sound pre-clinical and clinical validation completed in the next three years, BTX-101 will become also capable of attracting more interest from pharma customers for further validation and commercialization. Ultimately, Biointaxis aims to change the paradigm in Friedreich's ataxia and to defeat rare diseases to restore patient's health.

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.

Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować

Słowa kluczowe

Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.

Program(-y)

Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.

Temat(-y)

Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.

System finansowania

Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.

HORIZON-CSA - HORIZON Coordination and Support Actions

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania

Zaproszenie do składania wniosków

Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.

(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-EIE-2022-SCALEUP-02

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszenia

Koordynator

BIOINTAXIS SL
Wkład UE netto

Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.

€ 75 000,00
Adres
CARRETERA DE CAN RUTI CAMI DE LES ESCOLES S/N
08916 Badalona
Hiszpania

Zobacz na mapie

MŚP

Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.

Tak
Region
Este Cataluña Barcelona
Rodzaj działalności
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Linki
Koszt całkowity

Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.

Brak danych
Moja broszura 0 0