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Genetically anchored drug target discovery for neglected diseases

Description du projet

Accélérer le développement de médicaments contre les maladies chroniques

Une grande partie de la recherche biomédicale s’est, pour de bonnes raisons, concentrée sur les maladies susceptibles de raccourcir notre vie, mais cela a souvent privé des millions de patients souffrant de maladies moins graves de traitements sûrs et efficaces. Il s’agit par exemple de maladies inflammatoires de la peau telles que la rosacée ou le syndrome de Raynaud, qui touchent environ une personne sur vingt dans le monde. Financé par le Conseil européen de la recherche, le projet GenDrug s’attaque au manque de médicaments sûrs et efficaces destinés à traiter ces maladies courantes, malgré leur impact considérable sur les soins de santé. En développant des algorithmes innovants, l’équipe de recherche intégrera des données génomiques issues d’études à grande échelle à des données provenant de dossiers médicaux électroniques afin d’identifier des cibles médicamenteuses puissantes et des opportunités de réorientation des médicaments. Les chercheurs exploiteront des modèles d’apprentissage profond pour mieux comprendre la biologie des maladies et, à terme, favoriser le développement de médicaments.

Objectif

There are thousands of common non-communicable diseases (NCDs) that lack safe and effective drugs despite accounting for most health care expenses and years lived with disability. Me and my team will address this unmet clinical need by developing innovative algorithms that generate and integrate evidence from massive scale genomic studies with real-world data based on millions of patients from electronic health records (EHRs) to identify potent drug targets and opportunities for drug repurposing. To achieve this aim, we will 1) harness ethnically diverse biobanks (>500,000 participants) with whole-exome/genome sequencing and EHR linkage powered by deep learning models to gain new insights into the aetiology of neglected NCDs that are needed for rational drug design, 2) create a genetically anchored biomedical knowledge graph that incorporates rich functional genomic data from single-cell studies with drug characteristics to predict promising drug targets using deep graph neural networks, and 3) establish convergence of genetic and real-world evidence of proposed drug targets by emulating clinical trials in multiple large EHR datasets (>50 million patients). Unique access to diverse hospital cohorts and a clinical trial unit at one of the largest European hospitals, the Charit Universittsmedizin Berlin, will further accelerate clinical translation for selected examples. With GenDrug, we aim to build a community resource to enable and accelerate drug development using big data for hundreds to thousands of diseases that currently lack safe and effective treatments.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Régime de financement

HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants

Institution d’accueil

CHARITE - UNIVERSITAETSMEDIZIN BERLIN
Contribution nette de l'UE
€ 1 498 089,00
Coût total
€ 1 498 089,00

Bénéficiaires (1)