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Genetically anchored drug target discovery for neglected diseases

Descrizione del progetto

Accelerare lo sviluppo di farmaci per le malattie croniche

Gran parte della ricerca biomedica si è concentrata, per buone ragioni, sulle malattie che accorciano la nostra vita; tuttavia, ciò ha spesso lasciato milioni di pazienti affetti da malattie meno gravi senza trattamenti sicuri ed efficaci. Ne sono un esempio le malattie infiammatorie della pelle, come la rosacea o la sindrome di Raynaud, che colpiscono circa una persona su venti in tutto il mondo. Finanziato dal Consiglio europeo della ricerca, il progetto GenDrug cerca di risolvere la mancanza di farmaci sicuri ed efficaci per queste malattie comuni, nonostante il loro impatto significativo sull’assistenza sanitaria. Sviluppando algoritmi innovativi, il team di ricerca integrerà i dati genomici provenienti da studi su larga scala con i dati reali ricavati dalle cartelle cliniche elettroniche per identificare potenti bersagli farmacologici e opportunità di riposizionamento dei farmaci. I ricercatori sfrutteranno i modelli di apprendimento profondo per ottenere indizi sulla biologia delle malattie, favorendo in ultima analisi lo sviluppo farmacologico.

Obiettivo

There are thousands of common non-communicable diseases (NCDs) that lack safe and effective drugs despite accounting for most health care expenses and years lived with disability. Me and my team will address this unmet clinical need by developing innovative algorithms that generate and integrate evidence from massive scale genomic studies with real-world data based on millions of patients from electronic health records (EHRs) to identify potent drug targets and opportunities for drug repurposing. To achieve this aim, we will 1) harness ethnically diverse biobanks (>500,000 participants) with whole-exome/genome sequencing and EHR linkage powered by deep learning models to gain new insights into the aetiology of neglected NCDs that are needed for rational drug design, 2) create a genetically anchored biomedical knowledge graph that incorporates rich functional genomic data from single-cell studies with drug characteristics to predict promising drug targets using deep graph neural networks, and 3) establish convergence of genetic and real-world evidence of proposed drug targets by emulating clinical trials in multiple large EHR datasets (>50 million patients). Unique access to diverse hospital cohorts and a clinical trial unit at one of the largest European hospitals, the Charit Universittsmedizin Berlin, will further accelerate clinical translation for selected examples. With GenDrug, we aim to build a community resource to enable and accelerate drug development using big data for hundreds to thousands of diseases that currently lack safe and effective treatments.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) ERC-2023-STG

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Istituzione ospitante

CHARITE - UNIVERSITAETSMEDIZIN BERLIN
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 1 498 089,00
Indirizzo
Chariteplatz 1
10117 Berlin
Germania

Mostra sulla mappa

Regione
Berlin Berlin Berlin
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 1 498 089,00

Beneficiari (1)

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