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Genetically anchored drug target discovery for neglected diseases

Projektbeschreibung

Beschleunigung der Arzneimittelentwicklung für chronische Krankheiten

Ein großer Teil der biomedizinischen Forschung hat sich aus guten Gründen auf Krankheiten konzentriert, die das Leben verkürzen. Dies hat jedoch oft dazu geführt, dass Millionen von Menschen, die an weniger schweren Krankheiten leiden, keine sicheren und wirksamen Behandlungen erhalten. Beispiele hierfür sind entzündliche Hauterkrankungen wie Rosazea oder das Raynaud-Syndrom, von denen weltweit etwa 1 von 20 Menschen betroffen ist. Das vom Europäischen Forschungsrat finanzierte Projekt GenDrug befasst sich mit dem Mangel an sicheren und wirksamen Arzneimitteln für diese weit verbreiteten Krankheiten, obwohl sie erhebliche Auswirkungen auf das Gesundheitswesen haben. Das Forschungsteam wird durch die Entwicklung innovativer Algorithmen genomische Daten aus groß angelegten Studien mit realen Daten aus elektronischen Patientenakten verknüpfen, um potente Arzneimittelziele und Möglichkeiten für die Neupositionierung von Arzneimitteln zu identifizieren. Die Forschenden werden Deep-Learning-Modelle nutzen, um Einblicke in die Biologie von Krankheiten zu gewinnen und so die Entwicklung von Arzneimitteln zu fördern.

Ziel

There are thousands of common non-communicable diseases (NCDs) that lack safe and effective drugs despite accounting for most health care expenses and years lived with disability. Me and my team will address this unmet clinical need by developing innovative algorithms that generate and integrate evidence from massive scale genomic studies with real-world data based on millions of patients from electronic health records (EHRs) to identify potent drug targets and opportunities for drug repurposing. To achieve this aim, we will 1) harness ethnically diverse biobanks (>500,000 participants) with whole-exome/genome sequencing and EHR linkage powered by deep learning models to gain new insights into the aetiology of neglected NCDs that are needed for rational drug design, 2) create a genetically anchored biomedical knowledge graph that incorporates rich functional genomic data from single-cell studies with drug characteristics to predict promising drug targets using deep graph neural networks, and 3) establish convergence of genetic and real-world evidence of proposed drug targets by emulating clinical trials in multiple large EHR datasets (>50 million patients). Unique access to diverse hospital cohorts and a clinical trial unit at one of the largest European hospitals, the Charit Universittsmedizin Berlin, will further accelerate clinical translation for selected examples. With GenDrug, we aim to build a community resource to enable and accelerate drug development using big data for hundreds to thousands of diseases that currently lack safe and effective treatments.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Programm/Programme

Gastgebende Einrichtung

CHARITE - UNIVERSITAETSMEDIZIN BERLIN
Netto-EU-Beitrag
€ 1 498 089,00
Adresse
Chariteplatz 1
10117 Berlin
Deutschland

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Region
Berlin Berlin Berlin
Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
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Gesamtkosten
€ 1 498 089,00

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