Ziel
The growing number of classes of RNA therapeutics, including siRNA, mRNA and RNA components of the CRISPR/Cas9 machinery, hold the promise of providing new treatment possibilities for almost any disease. However, these interventions require delivery of therapeutic RNA to their final intracellular targets in diseased cells, and delivery efficiency by current RNA nanocarriers is unsatisfactory.
Endogenous nanoparticles called extracellular vesicles (EVs) have emerged as promising novel RNA delivery systems, due to their intrinsic ability to transfer biological cargo between cells in a selective manner. In fact, with my ERC StG, I have shown that EVs outperform synthetic carriers in terms of RNA delivery efficiency. However, EVs are a heterogeneous population of vesicles that differ in their targeting and cargo delivery properties, which forms a hurdle for the design of EV-based delivery systems. As methods to separate EV subpopulations and study their characteristics individually are lacking, a fundamentally different approach to address this hurdle is necessary.
The aim of UNRAVEL is to reveal how variations in EV composition lead to specialized subpopulations with unique delivery features. Using this knowledge, I will develop the first biomimetic class of EV-inspired synthetic RNA delivery systems. I will pursue three objectives:
1) Identify EV subpopulations with unique targeting and RNA delivery properties using a novel EV barcoding strategy
2) Define these EV subpopulations in terms of unique surface properties, intracellular trafficking and cargo release
3) Apply this knowledge to improve synthetic RNA delivery systems by incorporating molecular features from EV subpopulations
This work will significantly advance our understanding of the natural targeting and RNA delivery mechanisms of EV subpopulations and may result in a new generation RNA delivery system based on EV mimetics. In turn, this will allow more widespread application of RNA therapeutics.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik RNS
- Technik und Technologie Nanotechnologie Nanomaterialien
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
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Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2023-COG
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
3584 CX Utrecht
Niederlande
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.