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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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Tuning TDP-43 self-assembly to understand physiological function and dysfunction

Description du projet

Appréhender le dysfonctionnement des protéines de liaison à l’ARN dans la maladie

Les protéines de liaison à l’ARN sont essentielles à l’expression génétique, car elles reconnaissent des centaines de transcriptions et forment de vastes réseaux de régulation. Leur dysfonctionnement est associé à de nombreuses maladies, dont les troubles neurodégénératifs. Le projet TDP-Assembly, financé par le CER, concentrera ses recherches sur les mécanismes moléculaires responsables du dysfonctionnement de la protéine de liaison à l’ARN TDP-43, qui est à l’origine de plusieurs maladies neurodégénératives. Plus précisément, la TDP-43 peut afficher un processus d’auto-assemblage aberrant susceptibles de perturber le traitement de l’ARN. TDP-Assembly s’appuiera sur des approches de biologie moléculaire et synthétique pour manipuler l’auto-assemblage de la TDP-43 dans les cellules et étudier en quoi cela affecte les fonctions essentielles de la TDP-43. Une cartographie de divers processus et fonctions d’auto-assemblage pourrait nous éclairer sur le rôle d’un auto-assemblage aberrant dans les maladies neurodégénératives.

Objectif

Neurodegenerative disorders are an enormous societal burden and we lack therapies that target these diseases at their origins. To develop therapies, we need to understand what goes wrong at the molecular level. I uncovered key mechanisms that cause RNA-binding proteins, such as TDP-43, to dysfunction and drive neurodegenerative processes. I discovered that RNA-binding proteins self-assemble into ribonucleoprotein granules that are the likely origins of RNA-binding protein aggregates. More recently, my group and I revealed aberrant phase transitions of condensed RNA-binding proteins occurring in disease and identified fundamental mechanisms by which such phase transitions are regulated in cells.
In TDP-Assembly, I now want to find out why these proteins exhibit a self-assembly behavior that apparently risks pathological aggregation. My hypothesis is that self-assembly is essential for their many functions in gene regulation, and that different types of self-assemblies, e.g. small clusters or fluid or solid condensates, mediate different functions in cells. Using TDP-43 as a paradigm, I will test this hypothesis to ultimately understand the molecular basis of RNA-binding protein dysfunction in neurodegeneration.
To achieve this goal, I will use synthetic biology approaches to rationally tune self-assembly of TDP-43 in cells. I will study how altered TDP-43 self-assembly affects its known molecular functions, i.e. regulation of transcription, alternative splicing, and translation. Transcriptome and proteome analyses will draw a systems biology map of altered TDP-43 self-assembly and might lead us to novel functions of TDP-43 self-assembly. Ultimately, I will address how TDP-43's self-assembly, and thus its functions, are altered by disease-linked mutations in neuronal cells.
TDP-Assembly will forge a new understanding of the functional and pathological relevance of RNA-binding protein self-assembly and might inspire new therapies that target self-assembly processes.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.

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Mots‑clés

Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).

Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants

Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2023-COG

Voir tous les projets financés au titre de cet appel

Institution d’accueil

JOHANNES GUTENBERG-UNIVERSITAT MAINZ
Contribution nette de l'UE

La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.

€ 1 919 989,00
Adresse
SAARSTRASSE 21
55122 MAINZ
Allemagne

Voir sur la carte

Région
Rheinland-Pfalz Rheinhessen-Pfalz Mainz, Kreisfreie Stadt
Type d’activité
Higher or Secondary Education Establishments
Liens
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

€ 1 999 989,00

Bénéficiaires (2)

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