Objectif
Familial hypertrophic cardiomyopathy (HCM) is the most common inherited heart disease and is predominately caused by mutations in genes that encode proteins associated with cardiac sarcomeres, the functional unit critical for basic contractile heart function. Nearly two-thirds of individuals with HCM experience mild to no symptoms, whereas the remaining one-third experience dyspnea, chest pain, or arrythmias that can progress into heart failure, causing sudden cardiac death, particularly in young competitive athletes. Current strategies to treat HCM include invasive procedures such as septal or left ventricular reduction therapies or cardiac implantation. Such methods are not curative, but rather aimed to treat symptoms and not the pathophysiological cause of the disease, thus highlighting the importance of new molecular therapies that can prevent HCM. One potential method to correct HCM mutations is through the use of antisense oligonucleotides (ASOs), short polymeric nucleic acid biomolecules, that can correct aberrant RNA splicing, a fundamental biological process for gene expression, by binding to pre-mRNA splice sites and block recognition by the spliceosome. However, delivery of ASOs to cardiac cell models, including cardiomyocytes differentiated from human induced pluripotent stem cells (iPSC-CMs), remains to be one of the biggest challenges in ASO efficacy. Herein, this project proposes to design and test the effects of chemically-modified, splice-switching antisense oligonucleotides conjugated to an antibody, an antibody-oligonucleotide conjugate (AOC), using a unique traceless linker strategy that has the potential to not only treat splicing defects in HCM, but also provide proof-of-concept of improved cell delivery of ASOs. AOCs will be tested in iPSC-CMs bearing cryptic splice mutations in MYBPC3 (myosin binding protein C), a gene whose mutations are commonly associated with HCM.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.4.1 - Widening participation and spreading excellence
PROGRAMME PRINCIPAL
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HORIZON.4.1.5 - Fostering brain circulation of researchers and excellence initiatives
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-WIDERA-2022-TALENTS-04
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
1649-035 LISBOA
Portugal
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.