Obiettivo
Familial hypertrophic cardiomyopathy (HCM) is the most common inherited heart disease and is predominately caused by mutations in genes that encode proteins associated with cardiac sarcomeres, the functional unit critical for basic contractile heart function. Nearly two-thirds of individuals with HCM experience mild to no symptoms, whereas the remaining one-third experience dyspnea, chest pain, or arrythmias that can progress into heart failure, causing sudden cardiac death, particularly in young competitive athletes. Current strategies to treat HCM include invasive procedures such as septal or left ventricular reduction therapies or cardiac implantation. Such methods are not curative, but rather aimed to treat symptoms and not the pathophysiological cause of the disease, thus highlighting the importance of new molecular therapies that can prevent HCM. One potential method to correct HCM mutations is through the use of antisense oligonucleotides (ASOs), short polymeric nucleic acid biomolecules, that can correct aberrant RNA splicing, a fundamental biological process for gene expression, by binding to pre-mRNA splice sites and block recognition by the spliceosome. However, delivery of ASOs to cardiac cell models, including cardiomyocytes differentiated from human induced pluripotent stem cells (iPSC-CMs), remains to be one of the biggest challenges in ASO efficacy. Herein, this project proposes to design and test the effects of chemically-modified, splice-switching antisense oligonucleotides conjugated to an antibody, an antibody-oligonucleotide conjugate (AOC), using a unique traceless linker strategy that has the potential to not only treat splicing defects in HCM, but also provide proof-of-concept of improved cell delivery of ASOs. AOCs will be tested in iPSC-CMs bearing cryptic splice mutations in MYBPC3 (myosin binding protein C), a gene whose mutations are commonly associated with HCM.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
- scienze naturali scienze biologiche genetica RNA
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.4.1 - Widening participation and spreading excellence
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma -
HORIZON.4.1.5 - Fostering brain circulation of researchers and excellence initiatives
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-WIDERA-2022-TALENTS-04
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
1649-035 LISBOA
Portogallo
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.