Descripción del proyecto
Nanoencapsulación avanzada para el tratamiento de la enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es un trastorno genético raro causado por la deficiencia de la enzima α-galactosidasa A, que está implicada en la degradación de grasas. Esa deficiencia conlleva un depósito excesivo de lípidos en los tejidos, incluido el encéfalo, dolor en las manos y los pies y disfunción cardiaca y renal. El tratamiento de la enfermedad suele consistir en una sustitución enzimática de por vida. El proyecto Nano4Rare, financiado por la Consejo Europeo de Innovación, tiene por objeto probar una formulación innovadora para el tratamiento de la enfermedad de Fabry basada en KET, una tecnología patentada de nanoencapsulación que augura terapias rentables para enfermedades poco comunes. En Nano4Rare se completará la fase preclínica, en la que se obtendrán datos de seguridad y eficacia, antes de que esta nueva formulación pase a los ensayos clínicos.
Objetivo
"Despite the development of new orphan medicines in recent years, there are still limited treatment options available for rare diseases. Nano4Rare team has developed a patent protected nanoencapsulation KET for the development of cost-effective therapies for rare diseases, based on biomolecules. Nano4Rare team has successfully used this technology for the development of a new patent protected medicinal product candidate, named nanoGLA, for the treatment of Fabry disease, which is one of the most devasting LSD rare diseases. NanoGLA has been designated, on January 2021, as Orphan Drug by the European Medicine Agency (EMA) and the European Comission. With the EU H2020 Smart4Fabry, nanoGLA was brought to an advanced stage of preclinical development (first GLP-toxicology in rats included). Under Phoenix EU Project (#953110)(2021-2025), nano-GLA production will be scaled-up and brought to GMP conditions. As a first objective, Nano4Rare project will use nanoGLA engineered batches produced in the frame of Phoenix project to complete the preclinical phase and generate sufficient quality data on safety, efficacy, and quality in order to get approval by regulators to proceed with clinical phase. As a second objective, a new spin-off company will be created for the advancement of the nanoGLA towards the market and the commercialisation of the patent protected nanoencapsulation platform to generate new product candidates for rare disease treatments."
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica nanomedicina
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-EIC-2023-TRANSITION-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
28006 MADRID
España
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.