Projektbeschreibung
Fortgeschrittene Nanoverkapselung für Therapie der Fabry-Krankheit
Die Fabry-Krankheit ist eine seltene genetische Störung, die durch mangelnde Aktivität des Enzyms α-Galactosidase A verursacht wird, das am Abbau von Fetten beteiligt ist. Dadurch entstehen übermäßige Ablagerungen von Lipiden im Gewebe, einschließlich des Gehirns, es kommt zu Schmerzen in Händen und Füßen sowie zu Herz- und Nierenfunktionsstörungen. Die Behandlung beinhaltet normalerweise eine lebenslange Enzymsubstitution. Das Ziel des EIC-finanzierten Projekts Nano4Rare besteht darin, eine innovative Formulierung zur Behandlung der Fabry-Krankheit zu testen, die auf KET basiert, einer patentierten Nanoverkapselungstechnologie, die kosteneffiziente Therapien für seltene Krankheiten verspricht. Das Team von Nano4Rare wird die präklinische Phase abschließen, um Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu gewährleisten, bevor diese neue Formulierung in die klinische Prüfung geht.
Ziel
"Despite the development of new orphan medicines in recent years, there are still limited treatment options available for rare diseases. Nano4Rare team has developed a patent protected nanoencapsulation KET for the development of cost-effective therapies for rare diseases, based on biomolecules. Nano4Rare team has successfully used this technology for the development of a new patent protected medicinal product candidate, named nanoGLA, for the treatment of Fabry disease, which is one of the most devasting LSD rare diseases. NanoGLA has been designated, on January 2021, as Orphan Drug by the European Medicine Agency (EMA) and the European Comission. With the EU H2020 Smart4Fabry, nanoGLA was brought to an advanced stage of preclinical development (first GLP-toxicology in rats included). Under Phoenix EU Project (#953110)(2021-2025), nano-GLA production will be scaled-up and brought to GMP conditions. As a first objective, Nano4Rare project will use nanoGLA engineered batches produced in the frame of Phoenix project to complete the preclinical phase and generate sufficient quality data on safety, efficacy, and quality in order to get approval by regulators to proceed with clinical phase. As a second objective, a new spin-off company will be created for the advancement of the nanoGLA towards the market and the commercialisation of the patent protected nanoencapsulation platform to generate new product candidates for rare disease treatments."
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Biochemie Biomoleküle
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Nanomedizin
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-EIC-2023-TRANSITION-01
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
28006 MADRID
Spanien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.