Description du projet
Une nanoencapsulation avancée pour le traitement de la maladie de Fabry
La maladie de Fabry est une maladie génétique rare causée par un déficit de l’enzyme alpha-galactosidase A, qui intervient dans la dégradation des graisses. Il en résulte un dépôt excessif de lipides dans les tissus, y compris ceux du cerveau, des douleurs dans les mains et les pieds ainsi qu’un dysfonctionnement du cœur et des reins. Le traitement consiste généralement en une enzymothérapie substitutive à vie. Le projet Nano4Rare, financé par le CEI se propose de tester une formulation innovante pour le traitement de la maladie de Fabry, basée sur le KET, une technologie de nanoencapsulation brevetée qui porte l’espoir de thérapies moins chères pour les maladies rares. Nano4Rare achèvera la phase préclinique, garantissant des résultats sûrs et efficaces, avant de faire passer cette nouvelle formulation aux essais cliniques.
Objectif
"Despite the development of new orphan medicines in recent years, there are still limited treatment options available for rare diseases. Nano4Rare team has developed a patent protected nanoencapsulation KET for the development of cost-effective therapies for rare diseases, based on biomolecules. Nano4Rare team has successfully used this technology for the development of a new patent protected medicinal product candidate, named nanoGLA, for the treatment of Fabry disease, which is one of the most devasting LSD rare diseases. NanoGLA has been designated, on January 2021, as Orphan Drug by the European Medicine Agency (EMA) and the European Comission. With the EU H2020 Smart4Fabry, nanoGLA was brought to an advanced stage of preclinical development (first GLP-toxicology in rats included). Under Phoenix EU Project (#953110)(2021-2025), nano-GLA production will be scaled-up and brought to GMP conditions. As a first objective, Nano4Rare project will use nanoGLA engineered batches produced in the frame of Phoenix project to complete the preclinical phase and generate sufficient quality data on safety, efficacy, and quality in order to get approval by regulators to proceed with clinical phase. As a second objective, a new spin-off company will be created for the advancement of the nanoGLA towards the market and the commercialisation of the patent protected nanoencapsulation platform to generate new product candidates for rare disease treatments."
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale nanomédecine
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-EIC-2023-TRANSITION-01
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
28006 MADRID
Espagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.