Descripción del proyecto
Fármacos antivirales avanzados contra el VHB mediante moduladores del ensamblaje de la cápside
El virus de la hepatitis B (VHB) es un problema sanitario mundial importante, que causa infecciones hepáticas crónicas que pueden derivar en cirrosis y cáncer de hígado. Los moduladores del ensamblaje de la cápside (CAM) se perfilan como una clase prometedora de fármacos antivirales dirigidos a la cápside vírica, que interrumpen la replicación del VHB, lo que impide la formación de partículas víricas nuevas. El equipo del proyecto S-CAM, financiado por el CEI, tiene como objetivo hacer avanzar los CAM con una matriz novedosa de ultrapotencia y estabilidad mejorada. Los investigadores evaluarán las propiedades farmacológicas de estos nuevos CAM y desarrollarán un plan de negocio para su comercialización. Con los resultados del proyecto se podría mejorar el tratamiento y ofrecer una cura para la infección crónica por VHB.
Objetivo
This PoC project aims to advance the development of next-generation direct-acting antivirals (DAAs) against hepatitis B virus (HBV), namely capsid assembly modulators (CAMs) with a novel spirocyclic scaffold chemotype described in our proprietary patent (WO2021/160617). The identification of next-generation spirocyclic CAMs (S-CAMs) during the funding period of ERC CoG 725038 (FATE) represents a potentially important step towards the cure of chronic HBV infection, one of the major uncontrolled medical challenges of our time with a huge economic and social burden worldwide.
The novel spirocyclic scaffold represents a major advantage for the progression towards the clinic, thanks to its greatly improved synthetic process and excellent stability in mouse and human hepatocytes. Fewer synthetic steps and a reduced need for costly and hard-to-find intermediates provide a price-competitive production process compared to any other CAM, such as our previous generation non-spirocyclic series (patent WO2020/234483) sold to a US-based biotech company. In addition, our novel S-CAMs have an effective dose in the lower pM range, making these new molecules ultrapotent.
In this project we will confirm the technical and commercial viability of the ultrapotent novel S-CAMs that are called to out-compete previous generation non-spirocyclic series still in preclinical and first clinical phases as follows: 1) evaluate the pharmacological properties of the best candidates in normal inbred mice and assess their safety, efficacy and immunostimulatory potential in HBV-replicating transgenic mice; 2) perform a comparative analysis of the main competing CAM solutions; 3) establish the IP strategy and stakeholder mapping; 4) prepare a business plan and commercialization roadmap for in-licensing to a spin-off and mid-term out-licensing to potential strategic partners to bring the best ultrapotent S-CAMs candidates to the market.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas microbiología virología
- ciencias médicas y de la salud ciencias de la salud enfermedad infecciosa virus de ADN hepatitis B
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia medicamento antivírico
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2023-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
20132 Milano
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.