Descripción del proyecto
Fármacos antivirales avanzados contra el VHB mediante moduladores del ensamblaje de la cápside
El virus de la hepatitis B (VHB) es un problema sanitario mundial importante, que causa infecciones hepáticas crónicas que pueden derivar en cirrosis y cáncer de hígado. Los moduladores del ensamblaje de la cápside (CAM) se perfilan como una clase prometedora de fármacos antivirales dirigidos a la cápside vírica, que interrumpen la replicación del VHB, lo que impide la formación de partículas víricas nuevas. El equipo del proyecto S-CAM, financiado por el CEI, tiene como objetivo hacer avanzar los CAM con una matriz novedosa de ultrapotencia y estabilidad mejorada. Los investigadores evaluarán las propiedades farmacológicas de estos nuevos CAM y desarrollarán un plan de negocio para su comercialización. Con los resultados del proyecto se podría mejorar el tratamiento y ofrecer una cura para la infección crónica por VHB.
Objetivo
This PoC project aims to advance the development of next-generation direct-acting antivirals (DAAs) against hepatitis B virus (HBV), namely capsid assembly modulators (CAMs) with a novel spirocyclic scaffold chemotype described in our proprietary patent (WO2021/160617). The identification of next-generation spirocyclic CAMs (S-CAMs) during the funding period of ERC CoG 725038 (FATE) represents a potentially important step towards the cure of chronic HBV infection, one of the major uncontrolled medical challenges of our time with a huge economic and social burden worldwide.
The novel spirocyclic scaffold represents a major advantage for the progression towards the clinic, thanks to its greatly improved synthetic process and excellent stability in mouse and human hepatocytes. Fewer synthetic steps and a reduced need for costly and hard-to-find intermediates provide a price-competitive production process compared to any other CAM, such as our previous generation non-spirocyclic series (patent WO2020/234483) sold to a US-based biotech company. In addition, our novel S-CAMs have an effective dose in the lower pM range, making these new molecules ultrapotent.
In this project we will confirm the technical and commercial viability of the ultrapotent novel S-CAMs that are called to out-compete previous generation non-spirocyclic series still in preclinical and first clinical phases as follows: 1) evaluate the pharmacological properties of the best candidates in normal inbred mice and assess their safety, efficacy and immunostimulatory potential in HBV-replicating transgenic mice; 2) perform a comparative analysis of the main competing CAM solutions; 3) establish the IP strategy and stakeholder mapping; 4) prepare a business plan and commercialization roadmap for in-licensing to a spin-off and mid-term out-licensing to potential strategic partners to bring the best ultrapotent S-CAMs candidates to the market.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
- ciencias naturalesciencias biológicasmicrobiologíavirología
- ciencias médicas y de la saludciencias de la saludenfermedad infecciosavirus de ADNhepatitis B
- ciencias médicas y de la saludmedicina básicafarmacología y farmaciamedicamentoantivírico
Para utilizar esta función, debe iniciar sesión o registrarse
Programa(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Régimen de financiación
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitución de acogida
20132 Milano
Italia