Descrizione del progetto
Farmaci antivirali avanzati per l’HBV che utilizzano modulatori dell’assemblaggio del capside
Il virus dell’epatite B (HBV) è uno dei principali problemi di salute a livello globale e causa infezioni croniche del fegato che possono portare a cirrosi e cancro al fegato. I modulatori dell’assemblaggio del capside (CAM) stanno emergendo come una promettente classe di farmaci antivirali che hanno come bersaglio il capside virale, interrompendo la replicazione dell’HBV impedendo la formazione di nuove particelle virali. Il progetto S-CAM, finanziato dal CER, mira a far progredire i CAM con una nuova impalcatura per l’ultrapotenza e una migliore stabilità. I ricercatori valuteranno le proprietà farmacologiche di questi nuovi CAM e svilupperanno un piano aziendale per la commercializzazione. I risultati del progetto potrebbero migliorare il trattamento e offrire una cura per l’infezione cronica da HBV.
Obiettivo
This PoC project aims to advance the development of next-generation direct-acting antivirals (DAAs) against hepatitis B virus (HBV), namely capsid assembly modulators (CAMs) with a novel spirocyclic scaffold chemotype described in our proprietary patent (WO2021/160617). The identification of next-generation spirocyclic CAMs (S-CAMs) during the funding period of ERC CoG 725038 (FATE) represents a potentially important step towards the cure of chronic HBV infection, one of the major uncontrolled medical challenges of our time with a huge economic and social burden worldwide.
The novel spirocyclic scaffold represents a major advantage for the progression towards the clinic, thanks to its greatly improved synthetic process and excellent stability in mouse and human hepatocytes. Fewer synthetic steps and a reduced need for costly and hard-to-find intermediates provide a price-competitive production process compared to any other CAM, such as our previous generation non-spirocyclic series (patent WO2020/234483) sold to a US-based biotech company. In addition, our novel S-CAMs have an effective dose in the lower pM range, making these new molecules ultrapotent.
In this project we will confirm the technical and commercial viability of the ultrapotent novel S-CAMs that are called to out-compete previous generation non-spirocyclic series still in preclinical and first clinical phases as follows: 1) evaluate the pharmacological properties of the best candidates in normal inbred mice and assess their safety, efficacy and immunostimulatory potential in HBV-replicating transgenic mice; 2) perform a comparative analysis of the main competing CAM solutions; 3) establish the IP strategy and stakeholder mapping; 4) prepare a business plan and commercialization roadmap for in-licensing to a spin-off and mid-term out-licensing to potential strategic partners to bring the best ultrapotent S-CAMs candidates to the market.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP.
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Programma(i)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Argomento(i)
Meccanismo di finanziamento
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsIstituzione ospitante
20132 Milano
Italia