Descripción del proyecto
Un gran avance en la administración de ARN controlada genéticamente
Las células madre pluripotentes inducidas humanas (CMPih) tienen un gran potencial para la investigación biomédica. Sin embargo, su genomodificación presenta importantes problemas. Además, las técnicas de administración actuales carecen de precisión y eficacia. En este contexto, el equipo del proyecto inteRNAlizer, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, desarrollará un sistema de administración de ARN controlado genéticamente y rentable, que permitirá la expresión y edición genética precisa en diferentes tipos de células como, por ejemplo, las CMPih y los linfocitos T. Con una elevada eficacia y una bioseguridad comparable a los estándares S1, los internalizadores de ARN («inteRNAlizers») se posicionan como una alternativa prometedora a métodos convencionales como los lentivirus. Esta innovación no solo mejorará la investigación preclínica, sino que además acelerará el desarrollo de sistemas celulares terapéuticos, abriendo nuevas vías en las aplicaciones de administración genética.
Objetivo
Human induced pluripotent stem cells (hIPSCs) have revolutionized the study of cell type-specific processes and the generation of organoids, tissues, and therapeutic cells for biomedical purposes.
However, the genetic modification of these cells, along with other difficult-to-transfect cells, poses a major challenge for performing high-throughput gene reporter and genetic perturbation assays and prevents us from fully exploiting the potential of hIPSCs.
Existing gene delivery techniques, such as lentiviruses or lipid nanoparticles, suffer from limitations in precision, biosafety, efficacy, and high production costs.
To overcome these limitations, our team has developed a novel approach called inteRNAlizers, which offers a genetically controlled cellular production process for non-viral RNA delivery systems.
inteRNAlizers can enable transient gene expression and modular gene editing in virtually any cell type, including differentiated hIPSC and T cells. The method demonstrates high efficacy and cost efficiency while maintaining biosafety levels comparable to S1 standards.
We aim to position inteRNAlizers as a promising alternative to lentiviruses and lipid nanoparticles, opening up new possibilities in gene delivery applications for preclinical research and therapeutic cell systems.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN
- ingeniería y tecnología nanotecnología nanomateriales
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2023-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
80333 Muenchen
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.