Opis projektu
Genetyczny przełom w dostarczaniu RNA
Ludzkie indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste są obecnie jednym z głównych obszarów, na którym skupiają się badania biomedyczne. Ich modyfikacja genetyczna stanowi jednak duże wyzwanie, a konwencjonalne techniki dostarczania charakteryzują się niską precyzją i sprawnością. Zespół finansowanego ze środków Europejskiej Rady ds. Badań Naukowych projektu inteRNAlizer zaprezentuje kontrolowany genetycznie i przystępny cenowo system dostarczania RNA, umożliwiający precyzyjną ekspresję i edycję genów w różnych typach komórek, w tym indukowanych pluripotencjalnych komórkach macierzystych i limfocytach T. Dzięki wysokiej skuteczności i bezpieczeństwu biologicznemu porównywalnemu ze standardami S1, rozwiązanie projektu interNAlizer stanowi obiecującą alternatywę dla konwencjonalnych metod, takich jak lentiwirusy. Nowatorskie rozwiązanie nie tylko usprawni badania przedkliniczne, ale także przyspieszy rozwój metod leczenia chorób opartych na komórkach, co pozwoli na rozszerzenie możliwości dostarczania genów.
Cel
Human induced pluripotent stem cells (hIPSCs) have revolutionized the study of cell type-specific processes and the generation of organoids, tissues, and therapeutic cells for biomedical purposes.
However, the genetic modification of these cells, along with other difficult-to-transfect cells, poses a major challenge for performing high-throughput gene reporter and genetic perturbation assays and prevents us from fully exploiting the potential of hIPSCs.
Existing gene delivery techniques, such as lentiviruses or lipid nanoparticles, suffer from limitations in precision, biosafety, efficacy, and high production costs.
To overcome these limitations, our team has developed a novel approach called inteRNAlizers, which offers a genetically controlled cellular production process for non-viral RNA delivery systems.
inteRNAlizers can enable transient gene expression and modular gene editing in virtually any cell type, including differentiated hIPSC and T cells. The method demonstrates high efficacy and cost efficiency while maintaining biosafety levels comparable to S1 standards.
We aim to position inteRNAlizers as a promising alternative to lentiviruses and lipid nanoparticles, opening up new possibilities in gene delivery applications for preclinical research and therapeutic cell systems.
Dziedzina nauki
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- natural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculeslipids
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsRNA
- engineering and technologynanotechnologynano-materials
Słowa kluczowe
Program(-y)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
System finansowania
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstytucja przyjmująca
80333 Muenchen
Niemcy