Obiettivo
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurodegenerative disorder characterized by motor neuron degeneration that leads to progressive muscle atrophy. Currently only a few FDA-approved drugs are available for ALS, which merely extend patients life by a few months. Thus, there is an urgent need for new and more effective disease-modifying treatments. Although ALS is characterized by selective motor neuron degeneration, extensive evidence indicates that other cell types contribute to both onset and progression of ALS. An unresolved question in the ALS field is whether skeletal muscle fibers are merely bystanders or rather active contributors to motor neuron degeneration in ALS, and if so, through which biological pathways. Previous and ongoing work by the host laboratory has demonstrated the contribution of skeletal muscle in FUS-ALS, (1-2% of ALS cases). As TDP-43 cytoplasmic inclusions are a universal feature in nearly all ALS patients, assessing whether mutant TDP-43 toxicity in muscle contributes to ALS may be relevant to the broad community of ALS patients. I hypothesize that TDP-43 toxicity in skeletal muscle contributes to motor neuron degeneration and ALS-related phenotypes through specific molecular programs. I will use genetic and viral approaches to modulate mutant TDP-43 levels specifically in skeletal muscle in a TDP-43-ALS mouse model, and assess the effects on ALS-related phenotypes. Moreover, I will use single-nucleus RNA sequencing, a cutting-edge technique that became recently available, to determine for the first time the biological function of TDP-43 in skeletal muscle in the context of ALS, and to potentially identify novel therapeutic targets. Indeed, if mutant TDP-43 expression in skeletal muscle would influence the age of disease onset and/or disease progression, this would imply that therapeutic strategies for ALS should not only target motor neurons but also skeletal muscles, potentially improving ALS treatment approaches.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- ingegneria e tecnologia ingegneria dei materiali fibre
- scienze naturali scienze biologiche genetica RNA
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-MSCA-2023-PF-01
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
6525 XZ Nijmegen
Paesi Bassi
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.