Description du projet
Une thérapie curative bon marché et facile à administrer pour la sclérose en plaques
La sclérose en plaques (SEP) est une maladie auto-immune où l’organisme attaque les cellules productrices de myéline qui créent les gaines protectrices entourant les nerfs et affectant la vision, la sensation et le mouvement. Il n’existe actuellement aucun remède. Si les traitements disponibles sont cliniquement efficaces, ils sont également coûteux, intrusifs et s’accompagnent d’importants effets secondaires. Financé par le Conseil européen de la recherche, le projet REGENERA MS se propose d’évaluer un nouveau peptide susceptible d’arrêter la progression de la SEP et de régénérer les tissus démyélinisés, en tant que thérapie par facteur neurotrophique (NTF) de nouvelle génération. Elle permet de surmonter plusieurs importantes difficultés que posent les autres thérapies de la NFT et pourrait offrir une voie vers la guérison. Le projet élaborera également une stratégie de commercialisation et développera une analyse de rentabilité afin de mettre cette thérapie révolutionnaire à la disposition des patients.
Objectif
REGENERA MS will assess the technical and commercial feasibility of a novel peptide as a superior treatment for multiple sclerosis (MS). Successful commercialization of our peptide could reduce the socioeconomic burden of MS, provide an early-therapy option to delay disease progression and thus extend and improve patients lives, with potential effectiveness in related neurodegenerative diseases. MS is a chronic inflammatory, autoimmune, and neurological disease without a cure, affecting the lives of 1.2M Europeans and causing significant economic costs to patients and society. Currently, there is no cure for MS. Approved disease-modifying treatments such as IFN-1, glatiramer acetate and alemtuzumab are clinically effective but come with high costs, significant side-effects, and intrusive administration. Thus, a medical unmet need remains for novel MS therapies that can halt progression, promote myelin repair and limit complications. To improve on the current therapeutic regimen, we propose a next-generation neurotrophic factor (NTF) therapy that has curative potential by halting MS progression and regenerating demyelinated tissue. My group has discovered a novel peptide with neurotrophic properties and which, in contrast to classical NTFs, (i) has neurorestorative effects and can enhance remyelination (ii) penetrates the blood-brain barrier (BBB), (iii) can be subcutaneously administered, and (iv) can be inexpensively produced. In REGENERA MS, we will evaluate the pharmacokinetic properties and efficacy of a novel therapeutic peptide in organotypic brain cultures, human induced oligodendrocyte-like pluripotent stem cell-derived cells and in MS animal models. Subsequently, we will verify the IP position and strategy, perform an in-depth market and competitor analysis, and finally consolidate these findings into a business case to establish the best path to commercialization.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programme(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Appel à propositions
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