Descripción del proyecto
Un tratamiento barato, fácil de administrar y curativo para la esclerosis múltiple
La esclerosis múltiple (EM o MS, por sus siglas en inglés) es una enfermedad autoinmunitaria en la que el organismo ataca a las células productoras de mielina que crean las vainas protectoras que rodean los nervios y afecta a la visión, la sensibilidad y el movimiento. Actualmente no tiene cura. Los tratamientos disponibles son clínicamente eficaces, pero también caros, intrusivos y con importantes efectos secundarios. El equipo del proyecto REGENERA MS, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, pretende evaluar un nuevo péptido que podría detener la progresión de la EM y regenerar el tejido desmielinizado como tratamiento de factor neurotrófico (FNT) de nueva generación. Supera varios retos importantes de otros tratamientos de FNT y puede ofrecer una vía hacia la curación. En el proyecto también se analizará la estrategia de comercialización y se desarrollará un estudio de viabilidad para llevar a los pacientes este tratamiento que les cambiará la vida.
Objetivo
REGENERA MS will assess the technical and commercial feasibility of a novel peptide as a superior treatment for multiple sclerosis (MS). Successful commercialization of our peptide could reduce the socioeconomic burden of MS, provide an early-therapy option to delay disease progression and thus extend and improve patients lives, with potential effectiveness in related neurodegenerative diseases. MS is a chronic inflammatory, autoimmune, and neurological disease without a cure, affecting the lives of 1.2M Europeans and causing significant economic costs to patients and society. Currently, there is no cure for MS. Approved disease-modifying treatments such as IFN-1, glatiramer acetate and alemtuzumab are clinically effective but come with high costs, significant side-effects, and intrusive administration. Thus, a medical unmet need remains for novel MS therapies that can halt progression, promote myelin repair and limit complications. To improve on the current therapeutic regimen, we propose a next-generation neurotrophic factor (NTF) therapy that has curative potential by halting MS progression and regenerating demyelinated tissue. My group has discovered a novel peptide with neurotrophic properties and which, in contrast to classical NTFs, (i) has neurorestorative effects and can enhance remyelination (ii) penetrates the blood-brain barrier (BBB), (iii) can be subcutaneously administered, and (iv) can be inexpensively produced. In REGENERA MS, we will evaluate the pharmacokinetic properties and efficacy of a novel therapeutic peptide in organotypic brain cultures, human induced oligodendrocyte-like pluripotent stem cell-derived cells and in MS animal models. Subsequently, we will verify the IP position and strategy, perform an in-depth market and competitor analysis, and finally consolidate these findings into a business case to establish the best path to commercialization.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
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Programa(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Régimen de financiación
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitución de acogida
00014 HELSINGIN YLIOPISTO
Finlandia