Descrizione del progetto
Una terapia poco costosa, facile da somministrare ed efficace per la sclerosi multipla
La sclerosi multipla (MS, multiple sclerosis) è una patologia autoimmune in cui l’organismo attacca le cellule produttrici di mielina che creano le guaine protettive intorno ai nervi, provocando disturbi a livello di visione, sensazione e movimento e per la quale attualmente non esiste alcuna cura. Sebbene i trattamenti disponibili siano clinicamente efficaci, sono anche costosi e invasivi ed esercitano effetti collaterali significativi. Finanziato dal Consiglio europeo per la ricerca, il progetto REGENERA MS mira a valutare un nuovo peptide che sia in grado di arrestare la progressione della SM e rigenerare il tessuto demielinizzato in qualità di terapia di prossima generazione a base di fattori neurotrofici. La soluzione, che supera diverse notevoli difficoltà poste dinanzi ad altre terapie basate su tali fattori, è in grado di offrire una percorso efficace per la cura della sclerosi multipla. Il progetto esplorerà inoltre la strategia di commercializzazione e svilupperà una giustificazione economica al fine di offrire ai pazienti affetti da tale patologia una terapia che consenta loro di cambiare la propria vita.
Obiettivo
REGENERA MS will assess the technical and commercial feasibility of a novel peptide as a superior treatment for multiple sclerosis (MS). Successful commercialization of our peptide could reduce the socioeconomic burden of MS, provide an early-therapy option to delay disease progression and thus extend and improve patients lives, with potential effectiveness in related neurodegenerative diseases. MS is a chronic inflammatory, autoimmune, and neurological disease without a cure, affecting the lives of 1.2M Europeans and causing significant economic costs to patients and society. Currently, there is no cure for MS. Approved disease-modifying treatments such as IFN-1, glatiramer acetate and alemtuzumab are clinically effective but come with high costs, significant side-effects, and intrusive administration. Thus, a medical unmet need remains for novel MS therapies that can halt progression, promote myelin repair and limit complications. To improve on the current therapeutic regimen, we propose a next-generation neurotrophic factor (NTF) therapy that has curative potential by halting MS progression and regenerating demyelinated tissue. My group has discovered a novel peptide with neurotrophic properties and which, in contrast to classical NTFs, (i) has neurorestorative effects and can enhance remyelination (ii) penetrates the blood-brain barrier (BBB), (iii) can be subcutaneously administered, and (iv) can be inexpensively produced. In REGENERA MS, we will evaluate the pharmacokinetic properties and efficacy of a novel therapeutic peptide in organotypic brain cultures, human induced oligodendrocyte-like pluripotent stem cell-derived cells and in MS animal models. Subsequently, we will verify the IP position and strategy, perform an in-depth market and competitor analysis, and finally consolidate these findings into a business case to establish the best path to commercialization.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programma(i)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Argomento(i)
Invito a presentare proposte
(si apre in una nuova finestra) ERC-2023-POC
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HORIZON-ERC-POC -Istituzione ospitante
00014 HELSINGIN YLIOPISTO
Finlandia