Description du projet
Un pôle d’excellence intersectoriel pour faire évoluer les thérapies géniques
La thérapie génique, qui consiste à modifier ou à remplacer des gènes défectueux pour prévenir, traiter ou guérir des maladies, s’est révélée extrêmement prometteuse dans de nombreux domaines, mais l’exploitation de son plein potentiel a été entravée par diverses difficultés. Le projet GeneH, financé par l’UE, entend créer un pôle d’excellence en thérapie génique, axé sur les maladies mortelles ou chroniquement débilitantes considérées comme incurables. Les principaux partenaires universitaires du projet au Portugal et en Slovénie ont établi des partenariats fructueux avec l’industrie, les hôpitaux, les décideurs politiques, les partisans de l’écosystème et de l’innovation et diverses associations de patients. Adoptant une approche intersectorielle et multidimensionnelle, l’équipe relèvera les défis de la recherche et du développement, de la traduction, de l’investissement, des questions réglementaires et éthiques, tout en proposant des programmes d’éducation et de formation et en s’engageant auprès de la société. À terme, GeneH prévoit d’ouvrir la voie à des essais cliniques de thérapies géniques innovantes.
Objectif
GeneH proposes to create an excellence hub in gene therapy through strategic partnerships within and beyond Widening countries. Despite gene therapy's recognized priority in genomic medicine and its potential for high-curative economic impact, challenges persist in its development process, from conceptualization to commercialization. GeneH intends to address these challenges by serving as a catalyst for overcoming barriers and expediting research translation.
To achieve this, GeneH will establish a robust and sustainable hub that builds upon already established ecosystems in the field and recent H2020 WIDENING projects to implement centers of excellence in gene therapy (GeneT in PT and CTGCT in SL). The academic partners at its core, namely, the University of Coimbra (UC) in Portugal and the National Institute of Chemistry (KI/NIC) in Slovenia , have reached substantial achievements by partnering with industry (Bluepharma, Biocant Park, Biosistemika, Jafral), hospitals (CHUC EPE), policy makers (CCDRC, RRA LUR), ecosystem/innovation supporters (SIH EEIG, IPN), and patient associations (APAHE, ZOPS). Partners in the two ecosystems share a common goal: treating life-threatening or chronically debilitating diseases considered incurable. By harnessing the combined expertise and resources of its partners, GeneH aims to drive cross-sectoral collaboration through its 4-helix network, in a multidimensional approach that will gather further investment, address ethical and regulatory aspects, implement de-risking approaches, educational and training programes, joint R&I programs, and prepare the path for clinical trials of new gene therapy products, while actively engaging society.
By positioning itself as a leading hub in gene therapy, in line with regional, national, and European strategies, GeneH seeks to contribute to European competitive leadership globally, advancing healthcare, fostering economic growth, and making a positive societal impact.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN.
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- sciences naturellessciences biologiquesécologieécosystème
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Mots‑clés
Programme(s)
Régime de financement
HORIZON-CSA - HORIZON Coordination and Support ActionsCoordinateur
3004-531 Coimbra
Portugal