Objectif
Chronic kidney disease (CKD) is a major burden on society, causing significant morbidity and mortality. A typical symptom of CKD is the loss of protein into the urine, also termed proteinuria, which is usually associated with a poor prognosis. In most cases, a defective glomerulus leads to proteinuria, resulting in damage of the neighboring proximal tubular cells due to protein and lipid overload.
In RENOTREAT, we aim to treat Alport syndrome with a natural amino acid, that is known to inhibit the tubular protein uptake receptors cubilin and megalin. This amino acid is already available as a safe treatment in humans, but has never been used for kidney disease. Alport syndrome is a rare disease with underestimated prevalence. It is caused by defective collagen fibers due to pathogenic genetic variants in collagen IV genes. The lack of functional collagen fibers leads to a more permeable glomerular basement membrane, resulting in proteinuria with subsequent proximal tubular damage. In our therapeutic strategy, we will induce tubular proteinuria by blocking protein uptake into the proximal tubule, overturning the paradigm that the degree of proteinuria correlates with kidney damage. First, we will test dosing regimens and bioavailability for three different formulations of the amino acid with regard to the induction of a stable tubular proteinuria in wild-type mice. Using a murine model of Alport syndrome, we will then evaluate these treatments for their potential to slow CKD progression and prolong the survival of the mutant mice. In parallel, we will conduct a pilot trial in healthy human volunteers with the already available form of the amino acid to prepare for a future clinical trial in Alport patients.
In summary, we will verify the innovation potential of a novel therapeutic approach of managing Alport syndrome and potentially other proteinuric kidney diseases by performing proof-of-concept preclinical and clinical trials.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- ingénierie et technologie ingénierie des materiaux fibres
- sciences sociales sociologie démographie mortalité
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule protéines
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
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(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2024-POC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
69120 HEIDELBERG
Allemagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.