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Preventing Alport syndrome with a natural amino acid

Ziel

Chronic kidney disease (CKD) is a major burden on society, causing significant morbidity and mortality. A typical symptom of CKD is the loss of protein into the urine, also termed proteinuria, which is usually associated with a poor prognosis. In most cases, a defective glomerulus leads to proteinuria, resulting in damage of the neighboring proximal tubular cells due to protein and lipid overload.
In RENOTREAT, we aim to treat Alport syndrome with a natural amino acid, that is known to inhibit the tubular protein uptake receptors cubilin and megalin. This amino acid is already available as a safe treatment in humans, but has never been used for kidney disease. Alport syndrome is a rare disease with underestimated prevalence. It is caused by defective collagen fibers due to pathogenic genetic variants in collagen IV genes. The lack of functional collagen fibers leads to a more permeable glomerular basement membrane, resulting in proteinuria with subsequent proximal tubular damage. In our therapeutic strategy, we will induce tubular proteinuria by blocking protein uptake into the proximal tubule, overturning the paradigm that the degree of proteinuria correlates with kidney damage. First, we will test dosing regimens and bioavailability for three different formulations of the amino acid with regard to the induction of a stable tubular proteinuria in wild-type mice. Using a murine model of Alport syndrome, we will then evaluate these treatments for their potential to slow CKD progression and prolong the survival of the mutant mice. In parallel, we will conduct a pilot trial in healthy human volunteers with the already available form of the amino acid to prepare for a future clinical trial in Alport patients.
In summary, we will verify the innovation potential of a novel therapeutic approach of managing Alport syndrome and potentially other proteinuric kidney diseases by performing proof-of-concept preclinical and clinical trials.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

(öffnet in neuem Fenster) ERC-2024-POC

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Gastgebende Einrichtung

UNIVERSITATSKLINIKUM HEIDELBERG
Netto-EU-Beitrag

Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.

€ 150 000,00
Adresse
IM NEUENHEIMER FELD 672
69120 HEIDELBERG
Deutschland

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Region
Baden-Württemberg Karlsruhe Heidelberg, Stadtkreis
Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
Links
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

Keine Daten

Begünstigte (1)

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