Obiettivo
Chronic kidney disease (CKD) is a major burden on society, causing significant morbidity and mortality. A typical symptom of CKD is the loss of protein into the urine, also termed proteinuria, which is usually associated with a poor prognosis. In most cases, a defective glomerulus leads to proteinuria, resulting in damage of the neighboring proximal tubular cells due to protein and lipid overload.
In RENOTREAT, we aim to treat Alport syndrome with a natural amino acid, that is known to inhibit the tubular protein uptake receptors cubilin and megalin. This amino acid is already available as a safe treatment in humans, but has never been used for kidney disease. Alport syndrome is a rare disease with underestimated prevalence. It is caused by defective collagen fibers due to pathogenic genetic variants in collagen IV genes. The lack of functional collagen fibers leads to a more permeable glomerular basement membrane, resulting in proteinuria with subsequent proximal tubular damage. In our therapeutic strategy, we will induce tubular proteinuria by blocking protein uptake into the proximal tubule, overturning the paradigm that the degree of proteinuria correlates with kidney damage. First, we will test dosing regimens and bioavailability for three different formulations of the amino acid with regard to the induction of a stable tubular proteinuria in wild-type mice. Using a murine model of Alport syndrome, we will then evaluate these treatments for their potential to slow CKD progression and prolong the survival of the mutant mice. In parallel, we will conduct a pilot trial in healthy human volunteers with the already available form of the amino acid to prepare for a future clinical trial in Alport patients.
In summary, we will verify the innovation potential of a novel therapeutic approach of managing Alport syndrome and potentially other proteinuric kidney diseases by performing proof-of-concept preclinical and clinical trials.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- ingegneria e tecnologia ingegneria dei materiali fibre
- scienze sociali sociologia demografia mortalità
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
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Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
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(si apre in una nuova finestra) ERC-2024-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
69120 HEIDELBERG
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.