Description du projet
Une thérapie génique de nouvelle génération avec des nanoparticules lipidiques à code-barres
La thérapie génique pourrait être utilisée pour traiter diverses maladies, mais les méthodes virales actuelles présentent des limites, telles que les réactions immunitaires, les restrictions de taille et la complexité de la production. Bien que les nanoparticules lipidiques (NPL) synthétiques constituent une alternative évolutive et rentable, le transfert de gènes demeure un défi. Le projet AGTC, financé par le CER, va développer des NPL à code-barres qui insèrent des gènes directement dans les lymphocytes T in vivo, permettant aux chercheurs de suivre l’administration, d’optimiser la conception et d’étudier les résultats biologiques. Axé sur la conception de nanomédicaments, le ciblage précis et la biologie des lymphocytes T, AGTC entend percer les principes qui sous-tendent l’administration efficace d’ADN. Le projet devrait faire progresser les thérapies géniques synthétiques.
Objectif
Innovation: We recently developed a targeted lipid nanopar We recently developed a targeted lipid nanoparticle (tLNP) that can insert a gene directly into the genome of T cells in vivo, with efficiency comparable to viral methods. This innovation creates a unique opportunity to track gene delivery using barcoded synthetic vectors. These barcodes help us understand the key factors needed for effective DNA delivery and the biological consequences of gene transfer.
Background: Gene therapy holds great promise for treating various diseases. Viral vectors are currently the most common method for gene transfer, but they come with limitations like size restrictions on nucleic acids, triggering immune responses, and complicated production processes. Synthetic vectors like LNP have made significant strides, as shown by the success of mRNA COVID-19 vaccines, which demonstrate the efficacy, scalability and cost-effectiveness of LNP. However, LNP have struggled with efficient gene transfer. Improving this is challenging due to the vast nanomedicine design space and poor correlation between in vitro and in vivo results. Barcoding technology has revolutionized LNP design by allowing higher throughput screening, enabling comprehensive sampling of the design space in living organisms. To apply this to gene transfer, a working prototype is necessary. Our recent success with LNP-mediated gene transfer serves as this foundation for rational optimization of synthetic vectors using DNA-encoded peptide barcodes.
Objectives: The AGTC project will explore three main research lines:
1. Nanomedicine Design: Efficiently explore the design space to optimize LNP.
2. Targeting: Investigate precision and flexibility of targeting, particularly in T cells.
3. T Cell Biology: Link gene transfer to biological activity, focusing on CAR T cells.
Outcomes: AGTC will enhance our understanding of what drives effective DNA delivery, paving the way for a new generation of synthetic gene transfer therapies.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences naturelles sciences biologiques génétique ADN
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule lipides
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale nanomédecine
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale pharmacologie et pharmacie produit pharmaceutique vaccins
- ingénierie et technologie nanotechnologie nanomatériaux
Vous devez vous identifier ou vous inscrire pour utiliser cette fonction
Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2024-ADG
Voir tous les projets financés au titre de cet appelInstitution d’accueil
La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
3584 CX Utrecht
Pays-Bas
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.