Descrizione del progetto
Terapia genica di prossima generazione con nanoparticelle lipidiche con codice a barre
La terapia genica potrebbe essere utilizzata per trattare una serie di malattie ma gli attuali metodi virali presentano alcuni limiti, quali reazioni immunitarie, restrizioni dimensionali e complessità di produzione. Per quanto le nanoparticelle lipidiche sintetiche (LNP) rappresentino un’alternativa scalabile ed economica, il trasferimento genico efficiente rimane una sfida. Il progetto AGTC, finanziato dal CER, svilupperà LNP con codice a barre che inseriscono i geni direttamente nei linfociti T in vivo, in modo da permettere ai ricercatori di monitorare il rilascio, ottimizzare il design e studiare i risultati biologici. Concentrandosi sulla progettazione di nanomedicina, sul targeting preciso e sulla biologia delle cellule T, AGTC mira a svelare i principi alla base di un efficace trasferimento del DNA. Il progetto promette di far progredire le terapie geniche sintetiche.
Obiettivo
Innovation: We recently developed a targeted lipid nanopar We recently developed a targeted lipid nanoparticle (tLNP) that can insert a gene directly into the genome of T cells in vivo, with efficiency comparable to viral methods. This innovation creates a unique opportunity to track gene delivery using barcoded synthetic vectors. These barcodes help us understand the key factors needed for effective DNA delivery and the biological consequences of gene transfer.
Background: Gene therapy holds great promise for treating various diseases. Viral vectors are currently the most common method for gene transfer, but they come with limitations like size restrictions on nucleic acids, triggering immune responses, and complicated production processes. Synthetic vectors like LNP have made significant strides, as shown by the success of mRNA COVID-19 vaccines, which demonstrate the efficacy, scalability and cost-effectiveness of LNP. However, LNP have struggled with efficient gene transfer. Improving this is challenging due to the vast nanomedicine design space and poor correlation between in vitro and in vivo results. Barcoding technology has revolutionized LNP design by allowing higher throughput screening, enabling comprehensive sampling of the design space in living organisms. To apply this to gene transfer, a working prototype is necessary. Our recent success with LNP-mediated gene transfer serves as this foundation for rational optimization of synthetic vectors using DNA-encoded peptide barcodes.
Objectives: The AGTC project will explore three main research lines:
1. Nanomedicine Design: Efficiently explore the design space to optimize LNP.
2. Targeting: Investigate precision and flexibility of targeting, particularly in T cells.
3. T Cell Biology: Link gene transfer to biological activity, focusing on CAR T cells.
Outcomes: AGTC will enhance our understanding of what drives effective DNA delivery, paving the way for a new generation of synthetic gene transfer therapies.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche genetica DNA
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole lipidi
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica nanomedicina
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia farmaci vaccini
- ingegneria e tecnologia nanotecnologia nanomateriali
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2024-ADG
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
3584 CX Utrecht
Paesi Bassi
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.