Opis projektu
Terapia genowa nowej generacji z wykorzystaniem nanocząsteczek lipidowych oznaczanych kodem kreskowym
Terapia genowa mogłaby być stosowana w leczeniu wielu chorób, ale obecnie stosowane metody leczenia wirusów wiążą się z pewnymi ograniczeniami, takimi jak reakcje immunologiczne, ograniczenia wielkości cząsteczek i złożoność procesu produkcji. Choć syntetyczne nanocząsteczki lipidowe (LNP) stanowią skalowalną i ekonomiczną alternatywę, trudnością pozostaje efektywny transfer genów. Finansowany przez ERBN projekt AGTC zakłada opracowanie LNP znakowanych kodem kreskowym, które wprowadzają geny bezpośrednio do limfocytów T in vivo, umożliwiając naukowcom śledzenie dostarczania, optymalizację projektu i badanie wyników biologicznych. Koncentrując się na projektowaniu nanomedycyny, precyzyjnym ukierunkowywaniu i biologii limfocytów T, zespół AGTC stawia sobie za cel odkrycie zasad leżących u podstaw skutecznego dostarczania DNA. Projekt ten ma potencjał, by przyczynić się do rozwoju syntetycznych terapii genowych.
Cel
Innovation: We recently developed a targeted lipid nanopar We recently developed a targeted lipid nanoparticle (tLNP) that can insert a gene directly into the genome of T cells in vivo, with efficiency comparable to viral methods. This innovation creates a unique opportunity to track gene delivery using barcoded synthetic vectors. These barcodes help us understand the key factors needed for effective DNA delivery and the biological consequences of gene transfer.
Background: Gene therapy holds great promise for treating various diseases. Viral vectors are currently the most common method for gene transfer, but they come with limitations like size restrictions on nucleic acids, triggering immune responses, and complicated production processes. Synthetic vectors like LNP have made significant strides, as shown by the success of mRNA COVID-19 vaccines, which demonstrate the efficacy, scalability and cost-effectiveness of LNP. However, LNP have struggled with efficient gene transfer. Improving this is challenging due to the vast nanomedicine design space and poor correlation between in vitro and in vivo results. Barcoding technology has revolutionized LNP design by allowing higher throughput screening, enabling comprehensive sampling of the design space in living organisms. To apply this to gene transfer, a working prototype is necessary. Our recent success with LNP-mediated gene transfer serves as this foundation for rational optimization of synthetic vectors using DNA-encoded peptide barcodes.
Objectives: The AGTC project will explore three main research lines:
1. Nanomedicine Design: Efficiently explore the design space to optimize LNP.
2. Targeting: Investigate precision and flexibility of targeting, particularly in T cells.
3. T Cell Biology: Link gene transfer to biological activity, focusing on CAR T cells.
Outcomes: AGTC will enhance our understanding of what drives effective DNA delivery, paving the way for a new generation of synthetic gene transfer therapies.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka DNA
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki lipidy
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna nanomedycyna
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna farmakologia i farmacja lek szczepionki
- inżynieria i technologia nanotechnologia nanomateriały
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2024-ADG
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
3584 CX Utrecht
Niderlandy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.