Descripción del proyecto
Tratamiento con ejercicios de fuerza para la atrofia muscular espinal
La atrofia muscular espinal (AME) es un trastorno genético poco frecuente asociado a la pérdida progresiva de las neuronas motoras, lo que provoca debilidad y atrofia muscular. Está causada por una deficiencia de la proteína de supervivencia de motoneuronas (SMN, por sus siglas en inglés), que es esencial para la función de la motoneurona y el mantenimiento del músculo. Aunque las terapias dirigidas a la SMN son beneficiosas, se necesitan estrategias adicionales para favorecer la salud a largo plazo y mejorar la calidad de vida. Con el apoyo de las Acciones Marie Skłodowska-Curie, el equipo del proyecto SMA-RT investigará el impacto del entrenamiento de resistencia en la AME. Los investigadores emplearán modelos de ratones transgénicos para estudiar las respuestas morfológicas, funcionales y moleculares al ejercicio. El objetivo es realizar un ensayo clínico en pacientes con AME y establecer el entrenamiento físico como un tratamiento de apoyo.
Objetivo
Spinal Muscular Atrophy (SMA) is a debilitating neuromuscular disorder characterised by progressive motoneuron degeneration, which causes muscle atrophy and weakness. By combining pre-clinical studies and a clinical trial, this 36-month Global Fellowship aims to explore the beneficial role of exercise as a therapeutic strategy to support SMA treatment and improve clinical outcomes. During my outgoing phase at Harvard University, I will employ two transgenic SMA mouse models to investigate the skeletal muscle adaptations to overloading, achieved via synergistic ablation, a model historically used to study muscle hypertrophy and mimic human resistance training. In WP1, I will investigate the muscle morphological, functional, and transcriptomic responses to overloading in SMNΔ7 mutant mice, which, similarly to patients, present ubiquitous SMN deficiency and lifespan extension via pharmacological treatment. In WP2, I will perform the same overloading protocol and similar analyses on a mouse model presenting SMN knockout restricted to muscle satellite cells (Pax7:SMN-KO). While ubiquitous SMN deficiency triggers motoneuron degeneration, this model enables to focus on the role of satellite cells in SMA by deleting SMN selectively in these cells. During my incoming phase at the University of Padova, I will assess whether the molecular mechanisms underlying muscle adaptation identified in mice are translatable to humans, examining the response of SMA type III/IV patients, presenting the milder form of SMA, to a resistance training intervention (WP3). I will employ musculoskeletal imaging techniques, advanced EMG methods, and muscle biopsy and blood sample analysis to perform a comprehensive analysis, which is lacking to date. This project aims to propose exercise as a novel strategy to improve the quality of life in patients affected by SMA and other devastating neuromuscular disorders, also reducing the heavy socioeconomic burden associated with these diseases.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-GF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - Global Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2024-PF-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
35122 PADOVA
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.