Descripción del proyecto
Romper la barrera encefálica con la administración inteligente de ARNm
Hacer llegar los tratamientos al encéfalo es uno de los rompecabezas más difíciles de la medicina. La barrera hematoencefálica (BHE) es una pared de células estrechamente controlada. Protege nuestro encéfalo, pero también bloquea muchos fármacos prometedores. Apoyado por las Acciones Marie Skłodowska-Curie, el equipo del proyecto PORTAL está adoptando un método novedoso, inspirado en el propio sistema de administración del organismo: las apolipoproteínas. Estas nanopartículas naturales pueden atravesar la BHE. En PORTAL se están probando cuatrocientas nanopartículas basadas en apolipoproteínas para encontrar la que mejor transporte el ARNm a las células encefálicas en un modelo de neuroinflamación. Cada uno lleva un código de barras genético que permite seguir su viaje. Al combinar la bioingeniería y la nanotecnología, en PORTAL se podría allanar el camino a nuevos tratamientos con ARNm para trastornos encefálicos.
Objetivo
Efficient therapeutic delivery across the blood-brain barrier (BBB) remains a significant challenge in treating neurological disorders. The BBB, composed of tightly regulated endothelial cells, severely restricts drug access to the brain, reducing efficacy and increasing off-target effects. While lipid nanoparticles (LNPs) have been essential for developing mRNA-based vaccines, their use in brain-targeted therapies is limited by poor BBB penetration and suboptimal mRNA translation.
Apolipoproteins, our body’s own nanodelivery system, possess the inherent ability to cross the BBB. Extensive preliminary data demonstrate that apolipoprotein nanoparticles (aNPs) efficiently integrate mRNA for extrahepatic delivery and are a compelling platform for brain targeting. While mRNA immune cell delivery firmly established, I propose exploring apolipoprotein nanoparticles (aNPs) for mRNA delivery to the brain.
The PORTAL project aims to harness the unique properties of apolipoproteins to deliver mRNA across the BBB. By screening 400 compositionally diverse aNPs—comprising apolipoprotein A1, E, and fusion apolipoproteins targeting BBB receptors—this project seeks to identify lead candidates for effective mRNA delivery to the brain. Each aNP will carry mRNA encoding Cre recombinase, along with unique DNA barcodes for detailed biodistribution and functional studies in the A14 neuroinflammation mouse model.
By integrating protein engineering, RNA therapeutics, and preclinical neuroinflammation models, this research aims to uncover key factors driving BBB penetration and mRNA delivery efficiency. The innovative combination of apolipoproteins and lipid nanotechnology will unlock new pathways to the brain, setting a new standard for RNA-based treatments. Upon completion of this Program, I will be equipped with cutting-edge technical, teaching, and leadership skills, empowering me to excel as an independent researcher and drive innovation of nanomedicine brain treatments.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ADN
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica nanomedicina
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia medicamento vacuna
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN
- ingeniería y tecnología nanotecnología nanomateriales
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2024-PF-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
5612 AE Eindhoven
Países Bajos
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.