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A Mechanistic Variant Effect Predictor for disentangling the biophysical mechanisms driving disease

Description du projet

Un nouveau prédicteur mécaniste de l’effet des variants pour décrypter les facteurs moléculaires des maladies

Malgré les progrès réalisés dans le séquençage du génome, prédire les conséquences des variants reste un défi. Les outils d’apprentissage automatique récents sont capables de quantifier la pathogénicité clinique des variants, mais ils ne peuvent pas prédire de manière fiable comment les mutations affectent la santé et entraînent des maladies. Soutenu par le programme Actions Marie Skłodowska-Curie, le projet mechVEP entend résoudre ce problème en combinant des prédicteurs de tolérance aux variants basés sur l’évolution avec des modèles de repliement des protéines basés sur la théorie du paysage énergétique. Cette approche vise à distinguer les altérations fonctionnelles spécifiques des modifications de stabilité locale des protéines pour les variants uniques et multiples. Pour ce faire, il établira un prédicteur mécaniste de l’effet des variants, intégrant des modèles de repliement et d’évolution dans un seul algorithme afin d’identifier et de prédire les mécanismes à l’origine des maladies le long du protéome humain.

Objectif

Genome sequencing has grown exponentially, but determining the phenotypic consequences of mutations remains a key challenge in human genetics. Recently, unsupervised methods, which model the distribution of sequence variation across organisms, have emerged as promising tools for quantifying the clinical pathogenicity of variants, rivaling the accuracy of experimental approaches. However, these machine learning predictors fall short in discerning the effects induced by pathogenic mutations that impact on organismal fitness and drive disease. I propose to address this knowledge gap by combining the evolutionary-based variant tolerance predictors with protein folding models derived from energy landscape theory. In order to fold in biological timescales, an amino acid chain must minimize energy conflicts within it. In natural proteins, remaining conflicts can be measured with a transferable energy function, pointing out regions that did not evolve maintaining foldability, as active or binding sites. Incorporating this approach, I will focus on disentangling the biophysical ambiguity between the alteration of specific functions and local stability changes along proteins, firstly for single variants from which thermodynamic data is available for testing. Furthermore, I will integrate the folding and evolutionary models into a single algorithm to characterize and predict disease-driving mechanisms along the human proteome, a Mechanistic Variant Effect Predictor (mechVEP). Finally, I will apply this pipeline for investigating the epistatic and dominance effects of multiple mutations, paving the way for fine-tuning disease predictors for different ancestries. In summary, findings from this study will provide completely new insight into deciphering the underlying molecular mechanisms driving disease, opening new opportunities for diagnosis and therapy.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

Mots‑clés

Programme(s)

Thème(s)

Régime de financement

HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships

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Appel à propositions

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-MSCA-2024-PF-01

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Coordinateur

FUNDACIO CENTRE DE REGULACIO GENOMICA
Contribution nette de l'UE
€ 209 914,56
Coût total
Aucune donnée