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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Repurposed Drug Neuroprotective Nanocarriers for Targeting Retinal Diseases

Descripción del proyecto

Administración selectiva en la retina para el tratamiento de enfermedades oculares

La retinosis pigmentaria es un trastorno genético relacionado con un deterioro progresivo de las células fotorreceptoras y la pérdida de visión. La única terapia génica aprobada, que restaura uno de los genes no funcionales, beneficia a menos del 1 % de los pacientes. Dado que la agregación de proteínas es una característica común en todas las formas de la enfermedad, reutilizar fármacos existentes que contrarresten este proceso podría acelerar el desarrollo de tratamientos. El proyecto RENASCENT, financiado por las acciones Marie Skłodowska-Curie, se centra en el fármaco tideglusib, desarrollado para la neurodegeneración, incluida la parálisis supranuclear. Los investigadores se proponen crear una nueva formulación de tideglusib para su administración directa en la retina con una inyección mínimamente invasiva. Se espera que esta estrategia mejore la tolerancia al tratamiento en comparación con las terapias intraoculares.

Objetivo

Retinitis pigmentosa is one of the main causes of irreversible blindness worldwide, yet the only intraocular approved treatment, Luxturna®, is suitable for less than 1% of patients. A promising way to tackle this disease is by targeting protein aggregation, a process involved in all forms of retinitis pigmentosa and other brain-related disorders. Most potential treatments are still in early stages, so repurposing existing drugs with known safety records can speed up the development of effective therapies.
Tideglusib, a drug initially approved for the treatment of progressive supranuclear palsy, has shown promise in reducing protein aggregation, thereby offering protection against neurodegeneration. However, it needs to reach the retina, its therapeutical target, to be effective. The RENASCENT project aims to create a new treatment for all retinitis pigmentosa patients by developing a cutting-edge formulation to deliver tideglusib to the retina via subconjunctival injection, bypassing the challenges of current intraocular treatments that are poorly tolerated.
This MSCA Postdoctoral Fellowship will be conducted over two years at the University of Parma in Italy, under the guidance of Prof. Silvia Pescina, a leading expert in eye drug delivery. The project also includes a collaboration with the University of Alicante (Spain) and a visit to the European Synchrotron Radiation Facility (France) to explore the physical properties and neuroscience aspects of the designed formulation. Alongside the scientific work, there will be communication activities to engage the public and share the findings also to an academic audience, providing valuable experience in Ophthalmology and Pharmaceutical Technology for Dr. Marco Brugnera. This project is a significant opportunity for his career, bridging academic research and industry innovation, and has the potential to make a meaningful impact on the treatment of retinitis pigmentosa.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

Palabras clave

Programa(s)

Tema(s)

Régimen de financiación

HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships

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Convocatoria de propuestas

(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2024-PF-01

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Coordinador

UNIVERSITA DEGLI STUDI DI PARMA
Aportación neta de la UEn
€ 193 643,28
Dirección
VIA UNIVERSITA 12
43121 PARMA
Italia
Región
Nord-Est Emilia-Romagna Parma
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Enlaces
Coste total
Sin datos

Socios (1)