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Repurposed Drug Neuroprotective Nanocarriers for Targeting Retinal Diseases

Description du projet

Une administration ciblée dans la rétine pour les maladies oculaires

La rétinite pigmentaire est une maladie génétique associée à une détérioration progressive des cellules photoréceptrices et à une perte de vision. La seule thérapie génique approuvée qui restaure l’un des gènes non fonctionnels bénéficie à moins de 1 % des patients. L’agrégation des protéines étant une caractéristique commune à toutes les formes de la maladie, la réaffectation des médicaments existants qui s’opposent à ce processus pourrait accélérer la mise au point d’un traitement. Soutenu par le programme Actions Marie Skłodowska-Curie, le projet RENASCENT se concentre sur le médicament Tideglusib, développé pour la neurodégénérescence, y compris la paralysie supranucléaire. Les chercheurs proposent de créer une nouvelle formulation du Tideglusib pour l’administrer directement dans la rétine par une injection mini-invasive. Cette voie devrait améliorer la tolérance au traitement par rapport aux thérapies intraoculaires.

Objectif

Retinitis pigmentosa is one of the main causes of irreversible blindness worldwide, yet the only intraocular approved treatment, Luxturna®, is suitable for less than 1% of patients. A promising way to tackle this disease is by targeting protein aggregation, a process involved in all forms of retinitis pigmentosa and other brain-related disorders. Most potential treatments are still in early stages, so repurposing existing drugs with known safety records can speed up the development of effective therapies.
Tideglusib, a drug initially approved for the treatment of progressive supranuclear palsy, has shown promise in reducing protein aggregation, thereby offering protection against neurodegeneration. However, it needs to reach the retina, its therapeutical target, to be effective. The RENASCENT project aims to create a new treatment for all retinitis pigmentosa patients by developing a cutting-edge formulation to deliver tideglusib to the retina via subconjunctival injection, bypassing the challenges of current intraocular treatments that are poorly tolerated.
This MSCA Postdoctoral Fellowship will be conducted over two years at the University of Parma in Italy, under the guidance of Prof. Silvia Pescina, a leading expert in eye drug delivery. The project also includes a collaboration with the University of Alicante (Spain) and a visit to the European Synchrotron Radiation Facility (France) to explore the physical properties and neuroscience aspects of the designed formulation. Alongside the scientific work, there will be communication activities to engage the public and share the findings also to an academic audience, providing valuable experience in Ophthalmology and Pharmaceutical Technology for Dr. Marco Brugnera. This project is a significant opportunity for his career, bridging academic research and industry innovation, and has the potential to make a meaningful impact on the treatment of retinitis pigmentosa.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

Mots‑clés

Programme(s)

Thème(s)

Régime de financement

HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships

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Appel à propositions

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-MSCA-2024-PF-01

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Coordinateur

UNIVERSITA DEGLI STUDI DI PARMA
Contribution nette de l'UE
€ 193 643,28
Coût total
Aucune donnée

Partenaires (1)