Descripción del proyecto
Tratamiento basado en ARN para la enfermedad de Crohn
La enfermedad de Crohn (EC) es un trastorno inflamatorio crónico que se asocia a un revestimiento intestinal dañado. Los tratamientos convencionales se centran en la supresión del sistema inmunitario, pero no promueven la curación de la mucosa ni una remisión sostenible. Se necesitan estrategias que ataquen y restauren directamente la causa subyacente de la disfunción epitelial. Para abordar esta cuestión, el equipo del proyecto RE-ACT, financiado por el CEI, propone un tratamiento muy innovador basado en ARN largos no codificantes (lncARN, por sus siglas en inglés) encapsulados en nanopartículas lipídicas. Este método se basa en el reciente descubrimiento de que los pacientes con EC presentan una desregulación del lncARN. Los investigadores pretenden evaluar la eficacia de este tratamiento innovador y preparar su traslación clínica. Esta estrategia tiene el potencial de servir como alternativa más segura y eficaz a los tratamientos existentes para la EC.
Objetivo
RE-ACT aims to translate groundbreaking ERC-funded research on lncRNA-based therapy for Crohn's Disease (CD) into a commercially viable treatment option. Our innovative approach targets the gut epithelial lining using lncRNA encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs), addressing a critical gap in current CD treatments which primarily focus on immune suppression. By restoring epithelial function, we aim to achieve better mucosal healing and long-term patient outcomes. Building on our discovery of widespread lncRNA dysregulation in CD patients, we will conduct comprehensive preclinical studies to validate the efficacy and safety of our lncRNA-LNP therapy. Our work will involve both ex-vivo studies using human cell models and in-vivo studies in mouse models of epithelial injury and gut inflammation, focusing on optimizing delivery, assessing therapeutic effects, and evaluating potential systemic impacts. Concurrently, we will develop a robust IP strategy to protect our innovation, conduct thorough market assessments to understand the commercial landscape and engage in targeted business development activities to secure partnerships and funding for future clinical development. Our integrated approach combines scientific rigor with commercial acumen, maximizing the potential for successful translation from laboratory to clinic. The project addresses a significant unmet medical need in CD treatment, potentially offering a more effective and targeted therapy with fewer systemic side effects. If successful, our lncRNA-based approach could not only improve outcomes for CD patients but also pave the way for similar therapies in other gastrointestinal disorders. By combining cutting-edge science with strategic commercial development, this project represents a significant step towards addressing the limitations of current CD treatments and improving the lives of millions affected by this challenging condition.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2024-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
52621 Ramat Gan
Israel
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.