Descrizione del progetto
Terapia a base di RNA per la malattia di Crohn
La malattia di Crohn (CD) è un disturbo infiammatorio cronico associato a un rivestimento intestinale danneggiato. I trattamenti convenzionali si concentrano sulla soppressione del sistema immunitario ma non promuovono la guarigione della mucosa e una remissione sostenibile. Servono strategie capaci di affrontare direttamente e risolvere la causa alla base della disfunzione epiteliale. Per affrontare questo problema, il progetto RE-ACT finanziato dal CER, propone una terapia altamente innovativa basata su RNA lunghi non codificanti (lncRNA) incapsulati in nanoparticelle lipidiche. Questo approccio si basa sulla recente scoperta che i pazienti con CD presentano una disregolazione degli lncRNA. I ricercatori intendono valutare l’efficacia di questo trattamento innovativo e prepararsi alla traduzione clinica. Questa strategia ha il potenziale per essere un’alternativa più sicura ed efficace alle terapie esistenti per la CD.
Obiettivo
RE-ACT aims to translate groundbreaking ERC-funded research on lncRNA-based therapy for Crohn's Disease (CD) into a commercially viable treatment option. Our innovative approach targets the gut epithelial lining using lncRNA encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs), addressing a critical gap in current CD treatments which primarily focus on immune suppression. By restoring epithelial function, we aim to achieve better mucosal healing and long-term patient outcomes. Building on our discovery of widespread lncRNA dysregulation in CD patients, we will conduct comprehensive preclinical studies to validate the efficacy and safety of our lncRNA-LNP therapy. Our work will involve both ex-vivo studies using human cell models and in-vivo studies in mouse models of epithelial injury and gut inflammation, focusing on optimizing delivery, assessing therapeutic effects, and evaluating potential systemic impacts. Concurrently, we will develop a robust IP strategy to protect our innovation, conduct thorough market assessments to understand the commercial landscape and engage in targeted business development activities to secure partnerships and funding for future clinical development. Our integrated approach combines scientific rigor with commercial acumen, maximizing the potential for successful translation from laboratory to clinic. The project addresses a significant unmet medical need in CD treatment, potentially offering a more effective and targeted therapy with fewer systemic side effects. If successful, our lncRNA-based approach could not only improve outcomes for CD patients but also pave the way for similar therapies in other gastrointestinal disorders. By combining cutting-edge science with strategic commercial development, this project represents a significant step towards addressing the limitations of current CD treatments and improving the lives of millions affected by this challenging condition.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2024-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
52621 Ramat Gan
Israele
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.