Obiettivo
Muscular dystrophies (MDs) are a group of about 50 different monogenic disorders characterized by progressive, irreversible muscle wasting, leading to loss of autonomy and premature death. Patients rely on palliative care; the disease burden is immense. Current gene therapy approaches do not address the underlying genetic causes. The challenges to develop gene therapies for MDs include the genetic variability and the lack of a safe drug delivery methods to muscle.
MyoPax is a clinic-ready company focused on restoring muscle function in patients with muscle diseases via targeted regenerative therapies. For genetic MDs we have developed the Satgeno platform: We aim to harness the body’s natural regenerative capabilities to sustainably deliver a gene repair therapy for the first time to muscle. Satgeno leverages our patented stem cell technology to manufacture highly regenerative muscle stem (“satellite”) cells called Primary Human Satellite cells-derived muscle stem cells (PHSats). PHSats rebuild muscle tissue and, very importantly, generate new muscle stem cells in their respective niche. This capability allows us to 1) correct MD-causing mutations ex vivo in PHSats using virus-free, mRNA-mediated, CRISPR-derived gene editing, 2) deliver gene-corrected healthy stem cells to functionally important muscles in MD patients, and 3) sustainably rebuild healthy muscle function.
With EIC support, we will conduct the first-in-human DELI550 trial, focusing on a frequent founder mutation. Pending safety and efficacy validation, we expand our approach into a comprehensive platform to treat various MD mutations affecting 400K+ people in the EU and US. This trial will mark a breakthrough. The platform has the potential to transform the patient´s treatment as acknowledged by Nature medicine “11 Clinical Trials that Will Shape Medicine in 2023”. We strive for a future where individuals with MDs experience significantly improved quality of life and functional independence.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- ingegneria e tecnologia ingegneria meccanica ingegneria dei veicoli ingegneria aerospaziale tecnologia satellitare
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-EIC-ACC - HORIZON EIC Accelerator
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-EIC-2024-ACCELERATOR-02
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
10115 BERLIN
Germania
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.