Description du projet
Des vecteurs de thérapie génique pour les maladies rénales chroniques
Les maladies rénales chroniques touchent 13 % de la population mondiale, les maladies héréditaires représentant environ un tiers de ces cas. En raison des barrières complexes du rein et de la taille imposante de nombreux gènes responsables de maladies, les thérapies géniques restent difficiles à mettre en œuvre. Cependant, les nouvelles technologies et les nouveaux systèmes d’administration transforment le paysage thérapeutique. Le projet RENALGENE, financé par le CER, vise à développer des vecteurs de thérapie génique pour la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD pour «autosomal dominant polycystic kidney disease») afin d’améliorer le ciblage spécifique des reins et de permettre l’administration précise des éditeurs CRISPR. Ces approches innovantes sont actuellement validées à l’aide de modèles animaux et d’organoïdes rénaux dérivés de patients afin d’ouvrir la voie à de futures applications cliniques.
Objectif
Chronic kidney disease (CKD) is a leading cause of global mortality, affecting ~13% of global population. Inherited kidney diseases (IKD) are estimated to account for a 30% of CKD cases. Despite the unprecedented development of genetic medicines in the past decades, to date no kidney gene therapy intervention is available. Renal gene therapies have encountered two main barriers: (1) its complex anatomy and function has hampered efficient and specific delivery of genetic therapies to the kidney, and (2) many IKDs are caused by mutations in large genes, and therefore, traditional gene supplementation strategies using efficient and safe in vivo vectors (such as adeno-associated viral vectors or AAV) cannot be developed due to the limited packaging capacity. The main goal of this proposal is to create solutions for these challenges by developing novel gene therapy vectors with improved kidney targeting and genome editing strategies to correct the genetic defect in large genes that cause IKDs.
Recent advances in the field of discovery and engineering of gene delivery vehicles combined with CRISPR-based gene editing technologies have opened the avenue towards developing efficient and safe gene editing therapies. In this proposal, we will develop in vivo genome editing approaches for Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD), the most frequent IKD with an incidence of 1:1,000. For this, we will develop novel AAV gene delivery vectors, a technology that has been clinically validated to target several tissues, enabling an efficient delivery of CRISPR editors to the kidney. Additionally, CRISPR approaches will be designed to restore the physiological expression of the mutated PKD1 gene that causes ADPKD and tested in APDKD mouse and pig models in vivo and in patient-derived kidney organoid models in vitro. The completion of this proposal will enable the generation of personalized and universally applicable in vivo gene editing therapies for ADPKD patients.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale anatomie et morphologie
- sciences sociales sociologie démographie mortalité
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques génétique mutation
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2025-STG
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
31008 Pamplona
Espagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.