Opis projektu
Wektory terapii genowej w leczeniu przewlekłej niewydolności nerek
Przewlekła niewydolność nerek dotyka 13 % światowej populacji, przy czym blisko jedną trzecią przypadków stanowią choroby dziedziczne. Ze względu na złożone bariery nerkowe i ogromny rozmiar wielu genów powodujących choroby, terapie genowe były nieosiągalne. Nowe technologie i systemy dostarczania zmieniają sytuację. Zespół finansowanego ze środków Europejskiej Rady ds. Badań Naukowych projektu RENALGENE ma na celu opracowanie wektorów na potrzeby terapii genowej autosomalnej dominującej wielotorbielowatości nerek (ADPKD) w celu skuteczniejszego dostarczania leków do nerek i umożliwienia precyzyjnego dostarczania edytorów CRISPR. Te innowacyjne podejścia są obecnie weryfikowane przy użyciu modeli zwierzęcych i organoidów nerkowych pobranych od pacjentów, aby utorować drogę do opracowania rozwiązań klinicznych.
Cel
Chronic kidney disease (CKD) is a leading cause of global mortality, affecting ~13% of global population. Inherited kidney diseases (IKD) are estimated to account for a 30% of CKD cases. Despite the unprecedented development of genetic medicines in the past decades, to date no kidney gene therapy intervention is available. Renal gene therapies have encountered two main barriers: (1) its complex anatomy and function has hampered efficient and specific delivery of genetic therapies to the kidney, and (2) many IKDs are caused by mutations in large genes, and therefore, traditional gene supplementation strategies using efficient and safe in vivo vectors (such as adeno-associated viral vectors or AAV) cannot be developed due to the limited packaging capacity. The main goal of this proposal is to create solutions for these challenges by developing novel gene therapy vectors with improved kidney targeting and genome editing strategies to correct the genetic defect in large genes that cause IKDs.
Recent advances in the field of discovery and engineering of gene delivery vehicles combined with CRISPR-based gene editing technologies have opened the avenue towards developing efficient and safe gene editing therapies. In this proposal, we will develop in vivo genome editing approaches for Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD), the most frequent IKD with an incidence of 1:1,000. For this, we will develop novel AAV gene delivery vectors, a technology that has been clinically validated to target several tissues, enabling an efficient delivery of CRISPR editors to the kidney. Additionally, CRISPR approaches will be designed to restore the physiological expression of the mutated PKD1 gene that causes ADPKD and tested in APDKD mouse and pig models in vivo and in patient-derived kidney organoid models in vitro. The completion of this proposal will enable the generation of personalized and universally applicable in vivo gene editing therapies for ADPKD patients.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna anatomia i morfologia
- nauki społeczne socjologia demografia śmiertelność
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka mutacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2025-STG
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
31008 Pamplona
Hiszpania
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.