Descrizione del progetto
Vettori di terapia genica per la malattia renale cronica
La malattia renale cronica colpisce il 13% della popolazione mondiale e le condizioni ereditarie di questa patologia rappresentano circa un terzo di questi casi. A causa delle complesse barriere di trasmissione dei reni e delle dimensioni enormi di molti geni che causano malattie, le terapie geniche sono sinora rimaste sfuggenti; ciononostante, nuove tecnologie e sistemi di somministrazione stanno trasformando il panorama terapeutico. Il progetto RENALGENE, finanziato dal CER, si propone di sviluppare vettori di terapia genica per la malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD, autosomal dominant polycystic kidney disease) al fine di migliorare il targeting specifico a livello di rene e di consentire una precisa somministrazione dei modificatori CRISPR. Questi approcci innovativi sono attualmente in fase di convalida mediante l’impiego di modelli animali e organoidi renali derivati da pazienti, con l’obiettivo di aprire la strada a future applicazioni cliniche.
Obiettivo
Chronic kidney disease (CKD) is a leading cause of global mortality, affecting ~13% of global population. Inherited kidney diseases (IKD) are estimated to account for a 30% of CKD cases. Despite the unprecedented development of genetic medicines in the past decades, to date no kidney gene therapy intervention is available. Renal gene therapies have encountered two main barriers: (1) its complex anatomy and function has hampered efficient and specific delivery of genetic therapies to the kidney, and (2) many IKDs are caused by mutations in large genes, and therefore, traditional gene supplementation strategies using efficient and safe in vivo vectors (such as adeno-associated viral vectors or AAV) cannot be developed due to the limited packaging capacity. The main goal of this proposal is to create solutions for these challenges by developing novel gene therapy vectors with improved kidney targeting and genome editing strategies to correct the genetic defect in large genes that cause IKDs.
Recent advances in the field of discovery and engineering of gene delivery vehicles combined with CRISPR-based gene editing technologies have opened the avenue towards developing efficient and safe gene editing therapies. In this proposal, we will develop in vivo genome editing approaches for Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD), the most frequent IKD with an incidence of 1:1,000. For this, we will develop novel AAV gene delivery vectors, a technology that has been clinically validated to target several tissues, enabling an efficient delivery of CRISPR editors to the kidney. Additionally, CRISPR approaches will be designed to restore the physiological expression of the mutated PKD1 gene that causes ADPKD and tested in APDKD mouse and pig models in vivo and in patient-derived kidney organoid models in vitro. The completion of this proposal will enable the generation of personalized and universally applicable in vivo gene editing therapies for ADPKD patients.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute medicina di base anatomia e morfologia
- scienze sociali sociologia demografia mortalità
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2025-STG
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
31008 Pamplona
Spagna
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.