Descrizione del progetto
Piattaforma scalabile per far progredire la scoperta di farmaci PROTAC
Le chimere mirate alla proteolisi (proteolysis-targeting chimaeras, PROTAC) sono una nuova classe di farmaci che bersagliano le proteine patogene utilizzando le ligasi E3 per la degradazione. Gli attuali progetti sono limitati a due ligasi E3, il che comporta uno sviluppo inefficiente. Un progetto nell’ambito delle sovvenzioni di avviamento CER ha sviluppato un sistema di screening ad alto rendimento per individuare le ligasi E3 ottimali per le PROTAC, migliorando la progettazione dei farmaci. Queste innovazioni creano una piattaforma scalabile per lo sviluppo di PROTAC. Il progetto DEGRON, finanziato dal CER, mira a trasformare la scoperta di farmaci PROTAC commercializzando le innovazioni del precedente progetto nell’ambito delle sovvenzioni di avviamento CER. Costituirà una società spin-off che combinerà la scoperta della ligasi E3, la convalida PROTAC e lo sviluppo di farmaci, stabilendo un nuovo standard nella medicina mirata alla degradazione proteica. Il progetto si concentrerà sulle terapie per il cancro al pancreas, portando i candidati preclinici verso l’applicazione clinica.
Obiettivo
PROTACs (Proteolysis-Targeting Chimeras) are a groundbreaking class of novel therapeutics capable of targeting disease-causing proteins previously thought to be undruggable. They work by recruiting E3 ligases to ubiquitinate target proteins, leading to their degradation. However, despite their promise, current PROTAC design is severely limited, relying on only two out of 613 E3 ligases. In addition, PROTAC development remains slow, inefficient and heavily reliant on trial-and-error approaches.
The DEGRON project aims to revolutionize PROTAC drug discovery by commercializing key innovations originally developed in our ERC Starting Grant. First, we developed a patented high-throughput screening system to systematically identify the optimal E3 ligase for any given PROTAC target, enabling rational drug design. Second, we established real-time in vivo systems that enable target validation and precise measurement of PROTAC activity, replacing inefficient endpoint assays and reducing animal use and costs by over 70%. These innovations lay the foundation for a scalable drug discovery platform that transforms PROTAC development into a systematic and predictive process.
Our commercialization strategy is two-pronged:
1. Provision of DEGRON services: We plan to establish a company offering PROTAC screening and validation assays to both academic and industrial customers. Over time, our goal is to offer the full PROTAC development pipeline as a one-stop-shop.
2. Development of proprietary PROTACs: We are currently advancing our own PROTAC pipeline under an ERC Consolidator Grant, focusing on therapeutics for pancreatic cancer. These preclinical candidates will be integrated and further developed within DEGRON and progressed towards clinical application.
This ERC-PoC study will facilitate the establishment of a spin-off company that integrates E3 ligase discovery, PROTAC validation and drug development to set a new standard in targeted protein degradation-based medicine.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze mediche e della salute medicina clinica oncologia
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2025-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
24118 Kiel
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.