Objetivo
Gene therapy holds the potential to be an enabling technology to truly cure (rare) diseases by directly correcting errors in the patient’s genetic database underlying the disorder. For these corrections therapeutic nucleic acids (NAs) are typically used. However, the precise and efficient delivery of these NAs remains a critical bottleneck, hindering the full-scale clinical implementation of gene therapy. NAs are large, highly charged and unstable molecules, hampering transport and passing (intra)cellular barriers after administration. To mitigate this, NAs are typically packaged into nanocarriers, where lipid-based systems (LNPs) are the current state-of-the-art. Although an effective strategy to protect NAs, selective tissue targeting remains a tremendous challenge. Nanoparticles (NPs), including LNPs, tend to preferentially accumulate in the liver, limiting treatment of any disorder affecting other tissues and organs.
The ERC PoC POLYMORPH project builds on the promising results of the original ERC Starting Grant project and aims to validate the use of nanoparticle (NP) morphology to redirect nanocarrier accumulation away from the liver. Morphological control of NA-loaded NPs is uniquely facilitated by a novel formulation strategy recently developed in the ERC Starting project. This novel approach has the potential to provide a superior alternative to the current, yet suboptimal, LNPs.
POLYMORPH will achieve this validation through comprehensive in vitro studies and preliminary in vivo experiments, laying the groundwork for future clinical applications. The project is further strengthened by the active involvement of multiple stakeholders, including academic researchers, the pharmaceutical industry, medical centers, regulatory science experts, and a knowledge transfer organization. This broad engagement maximizes the potential for clinical, commercial and societal impact, ensuring a strong pathway towards real-world implementation.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales informática y ciencias de la información base de datos
- ingeniería y tecnología nanotecnología nanomateriales
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2025-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
3584 CS Utrecht
Países Bajos
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.