Obiettivo
Gene therapy holds the potential to be an enabling technology to truly cure (rare) diseases by directly correcting errors in the patient’s genetic database underlying the disorder. For these corrections therapeutic nucleic acids (NAs) are typically used. However, the precise and efficient delivery of these NAs remains a critical bottleneck, hindering the full-scale clinical implementation of gene therapy. NAs are large, highly charged and unstable molecules, hampering transport and passing (intra)cellular barriers after administration. To mitigate this, NAs are typically packaged into nanocarriers, where lipid-based systems (LNPs) are the current state-of-the-art. Although an effective strategy to protect NAs, selective tissue targeting remains a tremendous challenge. Nanoparticles (NPs), including LNPs, tend to preferentially accumulate in the liver, limiting treatment of any disorder affecting other tissues and organs.
The ERC PoC POLYMORPH project builds on the promising results of the original ERC Starting Grant project and aims to validate the use of nanoparticle (NP) morphology to redirect nanocarrier accumulation away from the liver. Morphological control of NA-loaded NPs is uniquely facilitated by a novel formulation strategy recently developed in the ERC Starting project. This novel approach has the potential to provide a superior alternative to the current, yet suboptimal, LNPs.
POLYMORPH will achieve this validation through comprehensive in vitro studies and preliminary in vivo experiments, laying the groundwork for future clinical applications. The project is further strengthened by the active involvement of multiple stakeholders, including academic researchers, the pharmaceutical industry, medical centers, regulatory science experts, and a knowledge transfer organization. This broad engagement maximizes the potential for clinical, commercial and societal impact, ensuring a strong pathway towards real-world implementation.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali informatica e scienze dell'informazione basi di dati
- ingegneria e tecnologia nanotecnologia nanomateriali
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2025-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
3584 CS Utrecht
Paesi Bassi
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.