Objectif
Gene therapy holds the potential to be an enabling technology to truly cure (rare) diseases by directly correcting errors in the patient’s genetic database underlying the disorder. For these corrections therapeutic nucleic acids (NAs) are typically used. However, the precise and efficient delivery of these NAs remains a critical bottleneck, hindering the full-scale clinical implementation of gene therapy. NAs are large, highly charged and unstable molecules, hampering transport and passing (intra)cellular barriers after administration. To mitigate this, NAs are typically packaged into nanocarriers, where lipid-based systems (LNPs) are the current state-of-the-art. Although an effective strategy to protect NAs, selective tissue targeting remains a tremendous challenge. Nanoparticles (NPs), including LNPs, tend to preferentially accumulate in the liver, limiting treatment of any disorder affecting other tissues and organs.
The ERC PoC POLYMORPH project builds on the promising results of the original ERC Starting Grant project and aims to validate the use of nanoparticle (NP) morphology to redirect nanocarrier accumulation away from the liver. Morphological control of NA-loaded NPs is uniquely facilitated by a novel formulation strategy recently developed in the ERC Starting project. This novel approach has the potential to provide a superior alternative to the current, yet suboptimal, LNPs.
POLYMORPH will achieve this validation through comprehensive in vitro studies and preliminary in vivo experiments, laying the groundwork for future clinical applications. The project is further strengthened by the active involvement of multiple stakeholders, including academic researchers, the pharmaceutical industry, medical centers, regulatory science experts, and a knowledge transfer organization. This broad engagement maximizes the potential for clinical, commercial and societal impact, ensuring a strong pathway towards real-world implementation.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences naturelles informatique et science de l'information bases de données
- ingénierie et technologie nanotechnologie nanomatériaux
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2025-POC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
3584 CS Utrecht
Pays-Bas
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.