Descripción del proyecto
Terapia génica pionera para recuperar la vista
La pérdida de visión afecta a cientos de millones de personas en todo el mundo, y para muchas con enfermedades oculares genéticas, el tratamiento sigue estando fuera de su alcance. Una de estas afecciones, el síndrome de Usher tipo 1B, causa sordera, problemas de equilibrio y ceguera debido a mutaciones en el gen MYO7A. El proyecto EuroVision, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, pretende cambiar esta situación. Basándose en los avances de anteriores proyectos del Consejo Europeo de Innovación, el equipo ha desarrollado una terapia génica lentiviral capaz de administrar copias sanas de MYO7A directamente a las células oculares. Ahora que entra en la fase de desarrollo preclínico, esta terapia podría convertirse en el primer tratamiento con un solo vector para esta devastadora enfermedad, lo que ofrecería esperanza a los pacientes y sentaría las bases para abordar otras enfermedades oculares hereditarias.
Objetivo
Sight is the most treasured of our senses, followed by hearing and balance. Moderate to severe vision loss affects more than 216 million people worldwide, with an estimated 36 million people suffering from blindness. Monogenic diseases caused by mutations in genes such as MYO7A are responsible for vision loss in over two million people. As current treatment options for genetic vision loss are limited or non-existent, there is a high clinical need for innovative approaches, such as gene therapy. Usher syndrome type 1B (USH1B) is caused by MYO7A mutations and patients suffer from profound deafness accompanied with loss of balance and vision. In my ERC-funded consolidator grant iHEAR and Proof-of-Concept grant MY(O)SENSES, we showed the first ground-breaking data for efficient gene transfer with lentiviral vectors into inner ear cell types and correction of hearing and balance defects caused by mutated MYO7A. The EuroVision PoC proposal aims to advance these valuable research results towards clinical application by completing pre-clinical development, securing IP rights and commercializing a formulated medicinal product to launch a first-in-human clinical LV gene therapy trial to treat USH1B patients. The EuroVision product will be the first and only single-vector treatment that addresses vision loss due to MYO7A mutations in USH1B patients, which has great potential to significantly improve quality of life for these patients as well as to benefit society through relief of costs associated with healthcare and lost productivity. Moreover, this ground-breaking therapy will lay the basis to address other monogenic eye diseases, in which large genes need to be transferred and for which there is an urgent medical need.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2025-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
30625 Hannover
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.