Opis projektu
Pionierska terapia genowa przywracająca wzrok
Utrata wzroku dotyka setek milionów ludzi na całym świecie. Dla wielu z nich, cierpiących na choroby genetyczne oczu, leczenie pozostaje poza zasięgiem. Jedna z takich chorób, zespół Ushera typu 1B, powoduje głuchotę, problemy z równowagą i ślepotę z powodu mutacji w genie MYO7A. Zespół finansowanego przez ERBN projektu EuroVision chce to zmienić. Opierając się na przełomowych badaniach z poprzednich projektów realizowanych przy wsparciu ERBN, badacze opracowali lentiwirusową terapię genową zdolną do dostarczania zdrowych kopii MYO7A bezpośrednio do komórek oka. Terapia ta, wchodząca obecnie w fazę rozwoju przedklinicznego, mogłaby stać się pierwszym leczeniem opartym na pojedynczym wektorze dla tej wyniszczającej choroby, dając nadzieję pacjentom i przygotowując grunt pod walkę z innymi dziedzicznymi chorobami oczu.
Cel
Sight is the most treasured of our senses, followed by hearing and balance. Moderate to severe vision loss affects more than 216 million people worldwide, with an estimated 36 million people suffering from blindness. Monogenic diseases caused by mutations in genes such as MYO7A are responsible for vision loss in over two million people. As current treatment options for genetic vision loss are limited or non-existent, there is a high clinical need for innovative approaches, such as gene therapy. Usher syndrome type 1B (USH1B) is caused by MYO7A mutations and patients suffer from profound deafness accompanied with loss of balance and vision. In my ERC-funded consolidator grant iHEAR and Proof-of-Concept grant MY(O)SENSES, we showed the first ground-breaking data for efficient gene transfer with lentiviral vectors into inner ear cell types and correction of hearing and balance defects caused by mutated MYO7A. The EuroVision PoC proposal aims to advance these valuable research results towards clinical application by completing pre-clinical development, securing IP rights and commercializing a formulated medicinal product to launch a first-in-human clinical LV gene therapy trial to treat USH1B patients. The EuroVision product will be the first and only single-vector treatment that addresses vision loss due to MYO7A mutations in USH1B patients, which has great potential to significantly improve quality of life for these patients as well as to benefit society through relief of costs associated with healthcare and lost productivity. Moreover, this ground-breaking therapy will lay the basis to address other monogenic eye diseases, in which large genes need to be transferred and for which there is an urgent medical need.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki społeczne ekonomia i biznes ekonomia ekonomia produkcji produktywność
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka mutacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2025-POC
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
30625 Hannover
Niemcy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.