Descrizione del progetto
Una terapia genica pionieristica per ripristinare la vista
La perdita della vista colpisce centinaia di milioni di persone in tutto il mondo; per molti pazienti affetti da malattie genetiche dell’occhio, le cure restano fuori portata. Una di queste condizioni patologiche, ovvero la sindrome di Usher di tipo 1B, causa sordità, problemi di equilibrio e cecità a causa di mutazioni nel gene MYO7A. Il progetto EuroVision, finanziato dal CER, si propone di risolvere questa situazione. Basandosi sulla ricerca innovativa di precedenti progetti sostenuti dal CER, il team ha sviluppato una terapia genica lentivirale in grado di fornire copie sane di MYO7A direttamente alle cellule oculari. Ora in fase di sviluppo preclinico, questa terapia potrebbe diventare il primo trattamento a vettore singolo per contrastare questa condizione devastante, offrendo speranza ai pazienti e ponendo le basi per affrontare altre malattie oculari ereditarie.
Obiettivo
Sight is the most treasured of our senses, followed by hearing and balance. Moderate to severe vision loss affects more than 216 million people worldwide, with an estimated 36 million people suffering from blindness. Monogenic diseases caused by mutations in genes such as MYO7A are responsible for vision loss in over two million people. As current treatment options for genetic vision loss are limited or non-existent, there is a high clinical need for innovative approaches, such as gene therapy. Usher syndrome type 1B (USH1B) is caused by MYO7A mutations and patients suffer from profound deafness accompanied with loss of balance and vision. In my ERC-funded consolidator grant iHEAR and Proof-of-Concept grant MY(O)SENSES, we showed the first ground-breaking data for efficient gene transfer with lentiviral vectors into inner ear cell types and correction of hearing and balance defects caused by mutated MYO7A. The EuroVision PoC proposal aims to advance these valuable research results towards clinical application by completing pre-clinical development, securing IP rights and commercializing a formulated medicinal product to launch a first-in-human clinical LV gene therapy trial to treat USH1B patients. The EuroVision product will be the first and only single-vector treatment that addresses vision loss due to MYO7A mutations in USH1B patients, which has great potential to significantly improve quality of life for these patients as well as to benefit society through relief of costs associated with healthcare and lost productivity. Moreover, this ground-breaking therapy will lay the basis to address other monogenic eye diseases, in which large genes need to be transferred and for which there is an urgent medical need.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze sociali economia e commercio scienze economiche economia della produzione produttività
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
È necessario effettuare l’accesso o registrarsi per utilizzare questa funzione
Siamo spiacenti… si è verificato un errore inatteso durante l’esecuzione.
È necessario essere autenticati. La sessione potrebbe essere scaduta.
Grazie per il tuo feedback. Riceverai presto un'e-mail di conferma dell'invio. Se hai scelto di ricevere una notifica sullo stato della segnalazione, sarai contattato anche quando lo stato della segnalazione cambierà.
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2025-POC
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bandoIstituzione ospitante
Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
30625 Hannover
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.