Descripción del proyecto
Producción más sostenible de medicamentos de nueva generación
Los ácidos nucleicos modificados utilizados como agentes terapéuticos y en vacunas de ARN mensajero representan una estrategia prometedora para tratar el cáncer, los trastornos neurológicos o las infecciones. No obstante, los métodos de fabricación actuales son lentos, caros, requieren muchos recursos y son difíciles de ampliar a gran escala, lo que limita el acceso a estos tratamientos. El proyecto OLIGNA, que cuenta con el respaldo de las acciones Marie Skłodowska-Curie, tiene como objetivo desarrollar un método enzimático más sostenible y flexible para la síntesis de ácidos nucleicos modificados. En lugar de recurrir a la síntesis química tradicional, los investigadores diseñarán enzimas especializadas que ensamblen ácidos nucleicos con alta precisión y añadan modificaciones químicas de interés clínico. Esta estrategia contribuirá a hacer más sostenible la producción de terapias basadas en ácidos nucleicos y a reducir sus costes.
Objetivo
Modified nucleic acids including antisense oligonucleotides and siRNAs are set to transform medicine. Currently there are 18 approved drugs, and over 150 modified nucleic acid therapeutics currently in clinical trials for the treatment of cancer, cardiovascular, and neurodegenerative conditions as well as other diseases. The mRNA vaccines used to combat COVID-19 and related cancer vaccines also comprise of modified mRNA with alternative nucleobases. In addition, modified nucleic acids are widely used in basic research (structure-function studies). Currently, nucleic acids are mainly produced by outdated solid-phase synthesis (SPS), which requires many steps per cycle and is highly atom inefficient, using expensive monomers, deleterious reagents and large amounts of organic solvents. Such methods are very difficult to scale up and create a huge amount of waste which has hampered drug production. Longer modified mRNA vaccines can be produced using template-dependant polymerase enzymes, but this limits the extent to which modifications can be included. In OLIGNA I aim to overcome these limitations and deliver an alternative template independent enzymatic approach for the synthesis of modified nucleic acids which is more sustainable than SPS, in addition to being more versatile than existing enzymatic approaches. The project is comprised of three work packages: WP1 aims to engineer orthogonal ligases enzymes to insert modified nucleotide monomers between two RNA strands to generate longer site-specifically labelled RNAs for structure-functional studies; WP2 will explore developing the orthogonal ligases for the iterative assembly of native RNA; WP3 aims to further engineer the ligases to accept modified nucleotide and dinucleotide precursors including the common 2´-sugar modifications required for the production of nucleic acid therapeutics. OLIGNA will deliver game-changing technology to transform nucleic acid synthesis, providing new research tools and medicines.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia medicamento vacuna
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas enzima
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2025-PF
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
SW7 2AZ London
Reino Unido
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.