Objetivo
NeuroDegRNA-Tx aims to develop and validate a novel mRNA-based therapeutic strategy that enhances intrinsic cellular resilience to treat Alzheimer’s disease (AD). While most current treatments focus on removing the causative protein aggregates, the NeuroDegRNA-Tx approach leverages our recent discovery of a novel stress-resilience mechanism, which we named as SITA (Stress-Induced Transcriptional Attenuation). SITA enables cells to suppress non-essential transcription during the stress of protein misfolding, sparing cellular resources for preserving protein homeostasis. Our data showed that SITA deficiency accelerates disease progression in mouse models of AD. Using genome-wide CRISPR screens, we identified several SITA enhancers (SITAe) as promising therapeutic targets.
NeuroDegRNA-Tx will test whether mRNA delivery of SITAe in diseased brains can restore SITA function and reduce disease phenotypes in established mouse models of AD. Using lipid nanoparticle (LNP)-encapsulated mRNA, we will validate hippocampal delivery, assess protein expression, and evaluate behavioural improvements. Single-cell RNA sequencing will confirm target engagement and cell-type-specificity while ensuring therapeutic safety. A lead SITAe candidate will be selected based on efficacy and safety.
Commercially, the project will generate critical preclinical data to support patenting, derisk translational development and prepare for follow-up funding through schemes such as EIC Transition. Stakeholder involvement includes academic leaders in RNA therapeutics, neurodegeneration and cellular stress biology, as well as Cambridge Enterprise for IP and commercial strategy.
By combining breakthrough mechanistic insights with the enormous potential of RNA-based drugs, NeuroDegRNA-Tx will shift the treatment paradigm from elimination of protein aggregates to improvement in cellular resilience. The project will pave a novel therapeutic avenue in neurodegeneration using mRNA therapeutics.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas neurobiología
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN transcriptomas
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas plegamiento de proteínas
- ingeniería y tecnología nanotecnología nanomateriales
- ciencias médicas y de la salud medicina básica fisiología homeostasis
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2025-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
CB2 1TN CAMBRIDGE
Reino Unido
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.