Ziel
NeuroDegRNA-Tx aims to develop and validate a novel mRNA-based therapeutic strategy that enhances intrinsic cellular resilience to treat Alzheimer’s disease (AD). While most current treatments focus on removing the causative protein aggregates, the NeuroDegRNA-Tx approach leverages our recent discovery of a novel stress-resilience mechanism, which we named as SITA (Stress-Induced Transcriptional Attenuation). SITA enables cells to suppress non-essential transcription during the stress of protein misfolding, sparing cellular resources for preserving protein homeostasis. Our data showed that SITA deficiency accelerates disease progression in mouse models of AD. Using genome-wide CRISPR screens, we identified several SITA enhancers (SITAe) as promising therapeutic targets.
NeuroDegRNA-Tx will test whether mRNA delivery of SITAe in diseased brains can restore SITA function and reduce disease phenotypes in established mouse models of AD. Using lipid nanoparticle (LNP)-encapsulated mRNA, we will validate hippocampal delivery, assess protein expression, and evaluate behavioural improvements. Single-cell RNA sequencing will confirm target engagement and cell-type-specificity while ensuring therapeutic safety. A lead SITAe candidate will be selected based on efficacy and safety.
Commercially, the project will generate critical preclinical data to support patenting, derisk translational development and prepare for follow-up funding through schemes such as EIC Transition. Stakeholder involvement includes academic leaders in RNA therapeutics, neurodegeneration and cellular stress biology, as well as Cambridge Enterprise for IP and commercial strategy.
By combining breakthrough mechanistic insights with the enormous potential of RNA-based drugs, NeuroDegRNA-Tx will shift the treatment paradigm from elimination of protein aggregates to improvement in cellular resilience. The project will pave a novel therapeutic avenue in neurodegeneration using mRNA therapeutics.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Naturwissenschaften Biowissenschaften Neurobiologie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik RNS Transkriptome
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Biochemie Biomoleküle Proteine Proteinfaltung
- Technik und Technologie Nanotechnologie Nanomaterialien
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Physiologie Homöostase
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2025-POC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
CB2 1TN CAMBRIDGE
Vereinigtes Königreich
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