Objectif
NeuroDegRNA-Tx aims to develop and validate a novel mRNA-based therapeutic strategy that enhances intrinsic cellular resilience to treat Alzheimer’s disease (AD). While most current treatments focus on removing the causative protein aggregates, the NeuroDegRNA-Tx approach leverages our recent discovery of a novel stress-resilience mechanism, which we named as SITA (Stress-Induced Transcriptional Attenuation). SITA enables cells to suppress non-essential transcription during the stress of protein misfolding, sparing cellular resources for preserving protein homeostasis. Our data showed that SITA deficiency accelerates disease progression in mouse models of AD. Using genome-wide CRISPR screens, we identified several SITA enhancers (SITAe) as promising therapeutic targets.
NeuroDegRNA-Tx will test whether mRNA delivery of SITAe in diseased brains can restore SITA function and reduce disease phenotypes in established mouse models of AD. Using lipid nanoparticle (LNP)-encapsulated mRNA, we will validate hippocampal delivery, assess protein expression, and evaluate behavioural improvements. Single-cell RNA sequencing will confirm target engagement and cell-type-specificity while ensuring therapeutic safety. A lead SITAe candidate will be selected based on efficacy and safety.
Commercially, the project will generate critical preclinical data to support patenting, derisk translational development and prepare for follow-up funding through schemes such as EIC Transition. Stakeholder involvement includes academic leaders in RNA therapeutics, neurodegeneration and cellular stress biology, as well as Cambridge Enterprise for IP and commercial strategy.
By combining breakthrough mechanistic insights with the enormous potential of RNA-based drugs, NeuroDegRNA-Tx will shift the treatment paradigm from elimination of protein aggregates to improvement in cellular resilience. The project will pave a novel therapeutic avenue in neurodegeneration using mRNA therapeutics.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences naturelles sciences biologiques neurobiologie
- sciences naturelles sciences biologiques génétique ARN transcriptomes
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule protéines repliement protéique
- ingénierie et technologie nanotechnologie nanomatériaux
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale physiologie homéostasie
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2025-POC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
CB2 1TN CAMBRIDGE
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.