Objetivo
I propose iRNA|CAR-T (integrating RNA-mediated CAR-T), a next-generation platform for the in vivo creation of chimeric antigen receptor (CAR) T cells using all-RNA genome editors delivered by lipid nanoparticles (LNPs). This approach directly addresses key limitations of current CAR-T therapies—complex ex vivo manufacturing and toxic lymphodepleting chemotherapy—by enabling CAR-T generation within the patient’s body, thereby simplifying manufacture, broadening patient access, and reducing treatment-related burden. Focusing initially on CD19-directed CARs for B-cell malignancies, iRNA|CAR-T will establish a scalable in vivo CAR-T production platform, that is generalizable to all CAR-T indications.
iRNA|CAR-T combines two all-RNA DNA-writing systems: R2 retrotransposons for inserting large gene fragments into genomic safe-harbour sites, and CRISPR prime editing (PE) for precise sequence modifications at the nucleotide level. Together, they transform transient RNA delivery into lasting genomic modifications enabling stable CAR integration, durable CAR-expression, and sustained CAR-T activity as well as selective expansion of CAR-T cells. To enable in vivo application, I will employ LNPs—a clinically proven and scalable system for selective T cell delivery. Integrating LNPs with all-RNA DNA-writing tools establishes a fully RNA-based strategy for in vivo T cell engineering, enabling clinically-scalable in vivo CAR-T generation.
During my postdoc, I provided the first demonstration of PE in primary human T cells gaining expertise in translating cutting-edge genome engineering technologies to primary T cell systems. I will leverage this expertise to develop the iRNA|CAR-T platform for in vivo CAR-T production. Its simplicity and scalability will expand CAR-T therapy to new indications and, more broadly, establish a platform for in vivo gene editing and addition applicable to a wide range of genetic diseases.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN
- ingeniería y tecnología nanotecnología nanomateriales
- ciencias naturales ciencias biológicas genética genoma
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
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(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2026-STG
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
97080 WURZBURG
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.